尼洛加司他（Nirogacestat）上市了吗？

时间：2023.12.07作者：医学编辑王奕 浏览次数：275

2023年11月27日，专注于严重罕见疾病和癌症的商业阶段生物制药公司SpringWorks Therapeutics，Inc.（Nasdaq: SWTX）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准口服γ分泌酶抑制剂尼洛加司他（Nirogacestat）用于治疗需要全身治疗的进行性硬纤维瘤成年患者。1FDA此前已批准尼洛加司他用于治疗硬纤维瘤的突破性治疗、快速通道和孤儿药物指定，以Ogsiveo的商品名进行出售。

韧带样瘤是一种罕见的侵袭性软组织肿瘤。有时被称为侵袭性纤维瘤病或韧带样纤维瘤病，这些软组织肿瘤可能是严重的，使人虚弱，在罕见的情况下可能危及生命。尼洛加司他是一种高度创新的疗法，其疗效数据证明了有意义的抗肿瘤活性和韧带样瘤症状的显著改善，，在DeFi试验中看到尼洛加司他在主要和所有关键次要终点方面取得了具有统计学意义和临床意义的改善，同时还具有可管理的安全性。

尼洛加司他在美国未被批准用于任何其他适应症的治疗，也未被任何其他卫生机构批准用于任何其他司法管辖区的任何适应症，最常见的（≥15%）不良反应为腹泻、卵巢毒性、皮疹、恶心、疲劳、口腔炎、头痛、腹痛、咳嗽、脱发、上呼吸道感染和呼吸困难。

尼洛加司他没有在国内上市，并且它在海外上市的时间较短，其价格等相关资讯较少。

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