尼洛加司他（Nirogacestat）的治疗效果

时间：2023.12.07作者：医学编辑王奕 浏览次数：251

美国食品药品监督管理局（FDA）对尼洛加司他（Nirogacestat）的批准是基于3期DeFi试验的结果，该试验结果已经在相关文章中发表，与安慰剂相比，显示出统计学上的显著改善，疾病进展的风险降低了71%（风险比（HR）=0.29（95%CI:0.15，0.55）；p＜0.001）。尼洛加司他组未达到中位无进展生存率（PFS），安慰剂组为15.1个月。基于RECIST v1.1，OGSIVEO的确认客观有效率（ORR）为41%，安慰剂为8%（p<0.001）；尼洛加司他组的完全缓解率为7%。尼洛加司他的中位首次反应时间为5.6个月，安慰剂为11.1个月。

无论基线特征（包括性别、肿瘤位置、肿瘤灶性、治疗状态、既往治疗、突变状态和家族性腺瘤性息肉病史）如何，尼洛加司他的无进展生存率（PFS）和客观有效率（ORR）改善都有利于尼洛加司他组。尼洛加司他还显示，患者报告的结果（PROs）（包括疼痛）有早期和持续的改善（p<0.001），结缔组织瘤特异性症状（p＜0.001）、身体/角色功能（p＜001）和总体健康相关生活质量（p≤0.01）。

尼洛加司他表现出可控的安全性和耐受性。接受尼洛加司他治疗的患者报告的最常见不良事件（>15%）为腹泻、卵巢毒性、皮疹、恶心、疲劳、口腔炎、头痛、腹痛、咳嗽、脱发、上呼吸道感染和呼吸困难。

尼洛加司他没有在国内上市，并且它在海外上市的时间较短，其价格等相关资讯较少。

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