美国食品药品监督管理局(FDA)批准莫洛替尼(Ojjaara)用于骨髓纤维化伴贫血患者,包括批准用于贫血的骨髓纤维化患者,无论先前是否接受过骨髓纤维化治疗。据估计,几乎所有骨髓纤维化患者都会在病程中出现贫血,超过30%的患者会因贫血而停止治疗。莫洛替尼针对骨髓纤维化的主要表现,即贫血、全身症状和脾肿大。

在MOMENTUM试验的随机治疗期间,接受莫洛替尼的患者中有35%出现严重不良反应;最常见的严重不良反应(≥2%)包括细菌感染(8%)、病毒感染(5%)、出血(4%)、急性肾损伤(3%)、肺炎(3%)、发热(3%)、血栓形成(3%)、晕厥(2%)、血小板减少症(2%)以及肾和尿路感染(2%)。接受OJJAARA治疗的患者中有12%出现致命的不良反应;最常见的(≥2%)致命不良反应是病毒感染(5%)。
在MOMENTUM试验的随机治疗期间,18%的患者因不良反应而永久停用莫洛替尼,不良反应包括病毒感染(2%)和血小板减少症(2%)。34%的患者因不良反应而减少剂量或中断治疗,包括血小板减少症(13%)、细菌感染(2%)、腹泻(2%)和中性粒细胞减少症(2%)。在开始使用莫洛替尼治疗前,医生将在治疗前进行全血细胞计数,并在治疗后定期进行。如果出现异常,可能需要减少或暂时停止剂量。
免责声明: 本文仅作医药知识科普,不构成诊疗建议。用药请遵医嘱,具体以医生处方及最新版药品说明书为准。


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