莫洛替尼（Ojjaara）于2023年9月15日经美国食品药品监督管理局（FDA）首次批准，是一种每天一次的口服JAK1/JAK2和激活素A受体1型（ACVR1）抑制剂。迄今为止，它是唯一一种针对新诊断和先前治疗的骨髓纤维化贫血患者的批准药物，可解决该疾病的主要表现，即贫血、全身症状和脾肿大(脾脏增大)。
美国食品药品监督管理局（FDA）对莫洛替尼的批准得到了pivotal MOMENTUM研究数据和SIMPLIFY-1 III期试验中成人贫血患者亚群的支持。MOMENTUM旨在评估莫洛替尼与达那唑在治疗和减少贫血、有症状、有JAK抑制剂经历人群的骨髓纤维化主要表现方面的安全性和有效性。
MOMENTUM试验符合其所有主要和关键次要终点，表明在接受莫洛替尼与达那唑治疗的患者中，关于体质症状、脾反应和输血独立性的反应具有统计学意义。SIMPLIFY-1旨在评估莫洛替尼与ruxolitinib在之前未接受JAK抑制剂治疗的骨髓纤维化患者中的疗效和安全性。SIMPLIFY-1的安全性和疗效结果基于贫血患者的子集。在这些临床试验中，最常见的不良反应是血小板减少、出血、细菌感染、疲劳、头晕、腹泻和恶心。
免责声明： 本文仅作医药知识科普，不构成诊疗建议。用药请遵医嘱，具体以医生处方及最新版药品说明书为准。
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