Veopoz（pozelimab-bbfg）的疗效

FDA已批准Veopoz（pozelimab-bbfg）注射液(一种补体抑制剂)用于治疗1岁及以上患有CD55缺乏蛋白丢失性肠病(PLE，也称为CHAPLE病)的成人和儿童患者。Veopoz是FDA批准的第一种治疗冠状动脉疾病的药物。初始剂量的Veopoz通过静脉给药，随后由卫生保健提供者每周进行皮下注射(皮下注射)。

在一项单组研究(NCT04209634)中评估了Veopoz的疗效和安全性，该研究将患有低白蛋白血症的活动性CD55缺陷性蛋白丢失性肠病(PLE)患者的治疗结果与治疗前数据进行了比较。患者的诊断是基于PLE症状的临床病史和已确认的双等位基因CD55功能缺失突变基因型。活动性CD55缺陷型PLE被定义为低白蛋白血症(血清白蛋白浓度≤3.2g/dL)，在最近6个月内出现以下一种或多种体征或症状：腹泻、腹痛、外周水肿或面部水肿。

患者通过静脉输注接受单次30mg/kg负荷剂量的Veopoz，随后在负荷剂量后一周开始以皮下注射的形式接受基于体重的每周维持剂量。对10名年龄从3岁到19岁的患者进行了疗效评估。所有10名患者在第12周达到至少3.5g/dL的血清白蛋白浓度，实现了血清白蛋白和血清IgG浓度的正常化，并维持至少72周。与治疗前48周相比，所有10名患者在治疗前48周的住院次数和白蛋白输注次数均有所减少。

Veopoz最近被研发批准，其价格等相关资讯较少。