Veopoz（pozelimab-bbfg）上市了吗？

2023年8月18日，Regeneron制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Veopoz（pozelimab-bbfg）用于治疗1岁及以上患有CHAPLE病(也称为CD55缺乏蛋白丢失性肠病)的成人和儿科患者，尚不清楚Veopoz对1岁以下儿童是否安全有效。Veopoz是第一种也是唯一一种专门针对CHAPLE的治疗方法。经Veopoz批准，与aflibercept 8mg BLA相关的预批准检查问题已得到解决。

Veopoz是使用Regeneron专有的VelocImmune技术发明的，是一种全人类单克隆抗体，旨在阻断补体因子C5的活性，预防补体途径介导的疾病。它是一种IgG4抗体，以高亲和力与野生型和变异型人C5结合。CHAPLE是一种极其罕见且威胁生命的遗传性免疫疾病，由补体系统的过度激活引起。在健康个体中，补体系统是一种消灭微生物的机制。然而，由于CD55基因突变，CHAPLE患者无法调节补体活性。如果没有适当的CD55调节，补体系统可能会攻击正常细胞，导致上消化道的血管和淋巴管受损，并导致循环蛋白质的损失。

在美国，只有不到10名患有冠状动脉疾病的患者，症状可能包括腹痛、恶心、呕吐、腹泻、食欲不振、体重减轻、生长障碍和水肿(肿胀)。严重的血栓性血管闭塞(血管阻塞)也可能发生在患有冠状动脉疾病的参与者中，这可能危及生命。Veopoz可能会增加患者患严重和危及生命的脑膜炎球菌感染的机会，如果不及早发现和治疗，这些感染可能会很快危及生命并导致死亡。由于Veopoz最近被研发批准，其价格等相关资讯较少。