Roctavian（瓦洛克托科）是一种单剂量基因治疗输注药物，可用于治疗患有严重血友病A的成年患者，他们已经进行了血液检查以确定他们没有针对特定腺病毒血清型AAV5的抗体。 Roctavian使用一种被称为载体的修饰病毒，将因子VIII基因的工作副本传递给肝细胞，使身体能够自行产生凝血因子，这有助于血液凝结，防止或减少出血的发生。这种经过改造的病毒不含病毒DNA，不会导致人类疾病。
通过测定循环因子VIII的活性来评估Roctavian的药效作用。患有严重血友病A的成年男性单次静脉输注6×1013vg/kg的Roctavian，并跟踪其因子VIII活性水平至少6个月。输注后5个月内，95%的患者因子VIII活性水平≥5 IU/dL。7名接受Roctavian治疗的患者的长期数据（5年随访）可用，他们均继续显示出对治疗有临床意义的反应。预先存在的抗腺相关病毒血清5型（AAV5）抗体对Roctavian的疗效有显著影响；因此，它不应用于可检测到抗AAV5抗体的患者。
Roctavian输注后不久，患者可能会出现输注相关的副作用。此外，由于活性因子VIII的产生增加，患者可能会增加不必要的血凝块形成的可能性。由于Roctavian可能会插入除肝细胞以外的身体细胞中，因此使用Roctavian可能会增加恶性肿瘤的风险。
免责声明： 本文仅作医药知识科普，不构成诊疗建议。用药请遵医嘱，具体以医生处方及最新版药品说明书为准。
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