Wainua（eplontersen）在全球试验中显示可减缓残疾进展。Ionis对Wainua的批准申请主要基于一项名为NEURO-TTRansform的全球3期临床试验的中期8个月数据。中期数据显示，该疗法显著降低了81.2%的血液甲状腺素运载蛋白水平。根据改良神经病变损伤评分+7来衡量，它还与显

Alyglo（Immuneglobulinintravenous,human-stwk）是一种人类静脉免疫球蛋白（IVIG），它通过提供免疫系统所需的抗体来起作用。Alyglo作为免疫球蛋白替代治疗，可以帮助缺乏免疫功能的患者提供必要的抗体，并调节免疫系统的功能，以增强抵抗力和预防感染。Alyglo

在Alyglo（Immuneglobulinintravenous,human-stwk）的临床研究中，在≥5%的研究受试者中观察到的最常见不良反应为头痛、恶心/呕吐、疲劳、鼻/鼻窦充血、皮疹、关节痛、腹泻、肌肉疼痛/疼痛、输注部位疼痛/肿胀、腹痛/不适、咳嗽和头晕。Alyglo经上市后，还出现了关

尿囊素0.5％（Allantoin0.5％）是一种被广泛认可的皮肤成分，通常被视为相对温和和安全的成分。尿囊素的温和性使得它适用于各种皮肤类型，包括敏感皮肤。在正常使用情况下，它对大多数人的皮肤是无害的。然而，像所有的化妆品成分一样，尿囊素也可能对某些人产生不良反应，可能会引起过敏反应或不良反应，包

尿囊素0.5％（Allantoin0.5％）是一种常见的皮肤保护和修复成分，具有广泛的应用于护肤品中。它在化妆品和药品中被广泛使用，并被认为具有对皮肤的积极作用。尿囊素0.5％作为护肤品中的成分，能够为皮肤提供多方面的保护和修复作用。它适用于各种皮肤类型，特别是对于敏感性皮肤和有皮肤问题的人来说，更

司美替尼(Selumetinib)是一种MEK1/2抑制剂，用于儿科患者治疗伴有症状、不可手术的丛状神经纤维瘤(PN)的1型神经纤维瘤病(NF1)。已知Ras-Raf-MEK-ERK信号级联在几种类型的癌症中被激活，并调节参与凋亡的蛋白质的转录。此外，研究表明该途径中Raf成分的突变可能导致化疗药物

司美替尼(Selumetinib)是一种叫做激酶抑制剂。它的工作原理是阻断异常蛋白的活动，这种异常蛋白是肿瘤生长的信号，这有助于阻止或减缓肿瘤的生长。司美替尼商品名为Koselugo，是一种用于治疗两岁及以上患有I型神经纤维瘤病(NF-1)的儿童的药物，这是一种神经系统遗传疾病，会导致神经上生长肿瘤

司美替尼(Selumetinib)是一种口服小分子丝裂原活化蛋白激酶1和2(MEK1/2)抑制剂，用于治疗1型神经纤维瘤病中有症状的难治性纤维瘤。司美替尼与治疗期间血清转氨酶水平短暂且通常轻度升高有关，但与临床上明显的急性肝损伤病例无关。司美替尼(Selumetinib)最常见的不良反应发生在40%

德拉马尼(Delamanid)是一种抗结核药，来源于抑制细菌细胞壁1的分枝菌酸合成的硝基二氢咪唑类化合物。它在联合方案中用于治疗耐多药和广泛耐药结核病(TB)。耐多药和广泛耐药结核病的出现给患者带来了临床挑战，因为该疾病与较高的死亡率和对异烟肼和利福平等标准化抗结核治疗的不充分治疗反应有关。耐多药结

托夫生注射液(tofersen)常见副作用包括手臂、腿或背部疼痛、移动困难、关节疼痛或肿胀、肌肉疼痛、痉挛、疼痛或僵硬、神经疼痛、疲劳或虚弱、背部麻木、刺痛或无力、视力模糊、发热、头痛、严重恶心或呕吐等。托夫生注射液特别适用于经确认SOD1突变的ALS患者，这种突变可以通过基因检测来检测。该药物针对