佩米替尼（Pemigatinib）是一种近年在全球肿瘤学界受到高度关注的口服小分子靶向药，它属于FGFR抑制剂类药物，主要作用于成纤维细胞生长因子受体（FGFR）通路。该通路在多种恶性肿瘤的发生和进展过程中起着重要作用，尤其是在部分胆管癌（CCA）患者中，FGFR2基因融合或重排被认为是驱动肿瘤的重

在最近对BRIGHTSTAR的最终分析中，研究人员深入探讨了与单纯使用布格替尼/布加替尼（Brigatinib）治疗酪氨酸激酶（TKI）-初治的、ALK调节的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）相比，布格替尼联合局部巩固治疗（LCT）所产生的效果，并表示后者显示出“有希望的结果&rdq...

雷沙吉兰（Rasagiline）是一种单胺氧化酶-B（MAO-B）抑制剂，主要用于帕金森病的早期治疗或与左旋多巴联合使用，以改善运动症状和延缓病情进展。其作用机制在于抑制脑内多巴胺分解，提高多巴胺水平，从而改善患者的运动功能。关于疗效持续时间，临床研究表明，雷沙吉兰在单药治疗早期帕金森病时，其疗效可

塞利尼索（Selinexor）是一种首创的口服选择性核输出抑制剂（SelectiveInhibitorofNuclearExport,SINE），其作用机制独特，主要通过抑制核输出蛋白XPO1，阻断肿瘤抑制蛋白从细胞核转移到细胞质，从而恢复细胞凋亡通路并抑制肿瘤细胞生长。由于在多发性骨髓瘤（MM）和

卡马替尼（Capmatinib）是一种口服小分子MET抑制剂，专门用于MET外显子14跳跃（METex14）突变的非小细胞肺癌患者。METex14突变会导致肿瘤细胞生长信号异常活跃，而卡马替尼通过高选择性抑制MET激酶活性，阻断下游信号通路，从而抑制肿瘤细胞增殖和转移。临床试验显示，METex14突

非达霉素（Fidaxomicin，商品名：Dificid）是一种口服的宏环类抗生素，专门用于治疗由艰难梭菌（Clostridioidesdifficile，简称C.difficile）引起的感染（CDI）。与传统的抗生素如甲硝唑和万古霉素相比，非达霉素具有更窄的抗菌谱，主要作用于C.difficil

奥德昔巴特（Odevixibat，商品名Bylvay）是一种口服的肠道胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，主要用于治疗进展性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）患者的瘙痒症状。PFIC是一组罕见的遗传性肝脏疾病，通常在婴幼儿期发病，表现为胆汁淤积、黄疸、严重瘙痒和肝功能衰竭。奥德昔巴特通过抑制IBAT，减

玛伐凯泰（Mavacamten）是一种新型口服心肌收缩抑制剂，主要用于治疗肥厚型心肌病（HypertrophicCardiomyopathy,HCM）患者，尤其是伴有左心室流出道梗阻（ObstructiveHCM,oHCM）的成人患者。其通过选择性调节心肌收缩蛋白—肌球蛋白的活性，减少过度收缩和左心

培唑帕尼（Pazopanib）是一种口服的小分子多靶点酪氨酸激酶抑制剂，主要用于治疗肾细胞癌（RCC）以及晚期软组织肉瘤（STS）。它通过抑制血管内皮生长因子受体（VEGFR）、血小板源性生长因子受体（PDGFR）以及c-KIT等信号通路，阻断肿瘤血管生成和细胞增殖，从而延缓肿瘤生长。在患者开始服用

卡马替尼（Capmatinib）和赛沃替尼（Savolitinib）同属于MET抑制剂，近年来在非小细胞肺癌（NSCLC）靶向治疗领域受到了广泛关注。它们的共同点在于主要针对携带MET外显子14跳跃突变（METex14skippingmutation）或MET扩增的患者人群，这类患者在常规化疗或EG