FDA接受治疗胆管癌的 Futibatinib 新药申请优先审评

Taiho Oncology, Inc. 和 Taiho Pharmaceutical Co., Ltd. 今天宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已接受 futibatinib 的新药申请 (NDA) 进行优先审评。治疗既往接受过治疗的局部晚期或转移性胆管癌（CCA）患者，该患者携带FGFR 2 基因重排，包括基因融合。Futibatinib 是一种研究性、口服、强效、选择性和不可逆的FGFR 1、2、3 和 4小分子抑制剂。 FDA 提供了 2022 年 9 月 30 日的预期处方药用户费用法案 (PDUFA) 行动日期。
每年，美国约有 8,000 人被诊断出患有 CCA，这是一种罕见的肝胆管癌，全世界每 100,000 人中约有 0.3-6 人患有 CCA 。CCA 主要见于 65 岁或以上的人群，治疗选择有限。在 CCA 患者群体中，大约 10-16% 的肿瘤具有FGFR 2 基因重排，包括基因融合，可形成杂合基因并促进肿瘤增殖。正是这部分 CCA 患者包含了 futibatinib 的 NDA。
NDA 基于关键 2b 期 FOENIX-CCA2 试验的数据，该试验在 103 名局部晚期或转移性不可切除的肝内（肝内）CCA 患者中进行，携带FGFR2 种基因重排，包括接受过一种或多种先前系统治疗的融合。试验中的患者每天一次接受 20 mg futibatinib，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。该试验的主要终点是客观缓解率 (ORR)，由独立中央审查评估为 41.7%。反应持续时间（DOR）的关键次要终点显示中位数为 9.7 个月（72% 的反应≥6 个月）。试验中常见的治疗相关不良事件 (TRAE) 是高磷血症 (85%)、脱发 (33%) 和口干 (30%)。参加 FOENIX-CCA2 试验的不止一名患者报告的唯一严重不良反应是偏头痛（1.9%）。
该试验的结果于 2021 年在美国癌症研究协会 (AACR) 会议上公布。基于这些数据，FDA 于 2021 年授予了 futibatinib 的突破性治疗指定（ BTD ），用于治疗先前接受过治疗的局部晚期或转移性 CCA 患者。
关于 Futibatinib
Futibatinib (TAS-120) 是一种研究性、口服、强效、选择性和不可逆的FGFR 1、2、3 和 4 酪氨酸激酶抑制剂，正在研究作为FGFR 1-4 基因晚期实体瘤患者的潜在治疗方法异常，包括以前接受过化学疗法或其他疗法的胆管癌。Futibatinib 选择性和不可逆地结合FGFR 1-4 的 ATP 结合口袋，从而抑制FGFR介导的信号转导通路，减少肿瘤细胞增殖并增加具有FGFR 1-4 遗传畸变的肿瘤中的肿瘤细胞死亡。
参考链接：https://www.drugs.com/nda/futibatinib_220330.html