维奈克拉能用于多发性骨髓瘤吗？

维奈克拉(Venetoclax)尚未批准用于多发性骨髓瘤（MM），一些研究表明，它可能对一些先前治疗失败的MM患者有希望，特别是那些具有遗传异常t（11；14）或具有高水平的BCL-2。然而，它的使用并非没有争议。

出于安全考虑，FDA提前叫停了一项研究维奈克拉治疗复发难治性MM的大型试验。BELLINI临床试验采用维奈克拉加硼替佐米（一种蛋白酶抑制剂）加地塞米松的方案治疗291例多发性骨髓瘤患者。不幸的是，平均17.9个月的中期结果显示，接受维奈克拉合方案治疗的194人中有41人（21。1 %）死亡，而安慰剂组仅有11人（11。3 %）死亡。这相当于维奈克拉的相对死亡风险增加了约两倍。FDA于2019年3月6日停止了该试验；然而，正在经历临床获益的患者可以选择继续治疗。FDA还暂停了当时正在进行的涉及维奈克拉的其他MM试验的招募。然而，当研究人员对经历临床获益的MM患者进行亚组分析时，他们发现了两个患者亚组，即t（11；14）易位和高水平BCL-2的患者在无疾病进展的情况下存活时间显著更长，并且也没有显著延长生存期的趋势。易位是一种常见于多发性骨髓瘤患者的基因改变。在易位过程中，染色体片段及其基因在同一条染色体内或另一条染色体内改变位置。t（11；14）易位是指11号染色体和14号染色体之间存在易位。t（11；14）BCL-2易位或高水平显示，与安慰剂相比，74%的患者疾病进展或死亡风险降低，缓解率更高（88%比70%），完全缓解或好转率更高（42%比3%），最小残留疾病阴性率更高（19%比0%），以及生存期更长的趋势。这些发现确实支持使用维奈克拉与其他治疗方法联合治疗携带t（11；14）易位或具有高水平的BCL-2。其他审判目前正在进行中。仿制药维奈克拉100mg120粒零售价格2千多到6千多。如果想获取更多优质信息可以联系药得，药得会尽全力为您了解到更多海外优质药物。