依库珠单抗（Eculizumab）是一种用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的药物。它可以有效地控制和减少PNH患者的溶血发作，并改善相关症状。虽然依库珠单抗不能彻底治愈PNH，但它可以帮助患者维持较好的生活质量并延长生存时间。
阵发性睡眠性血红蛋白尿症是造血干细胞上磷脂酰肌醇聚糖A（PIG-A）基因发生体细胞突变导致，病因比较复杂，完全治愈的可能性相对较小，其治疗选择主要是支持性的，包括输血、促红细胞生成剂、皮质类固醇、合成代谢类固醇、铁治疗、血栓预防，有时还包括溶栓治疗或异体骨髓移植。依库珠单抗于2004年首次在11名参与者的初步试点研究中推出，发现它可以显著减少血管内溶血和输血需求。两项III期试验TRIUMPH和SHEPHERD研究证明了依库珠单抗治疗PNH在具有预定义结果标准的标准化环境中有效、安全且耐受性良好。
依库珠单抗原研药已经在国内上市，并且纳入医保，仅限符合条件的患者报销，规格为300mg（30ml）每盒的价格可能在3千多人民币。据了解，在海外出售的依库珠单抗原研药，每盒的价格在6千多美元（受汇率影响价格可能会发生波动），国内、外出售的原研药的药物成分基本一致，原研药的价格还是比较昂贵的。目前还没有依库珠单抗仿制药生产上市。
免责声明： 本文仅作医药知识科普，不构成诊疗建议。用药请遵医嘱，具体以医生处方及最新版药品说明书为准。
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