FDA 批准 Carvykti 用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者

美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准Carvykti (ciltacabtagene autoleucel; cilta-cel) 用于治疗成人复发或难治性多发性硬化症骨髓瘤 (RRMM) 在四个或更多先前的治疗线后，包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗 CD38 单克隆抗体。该批准基于关键性 CARTITUDE-1 研究的数据，其中包括接受过中位数 6 次先前治疗方案（范围 3-18）并且之前接受过蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗-CD38 单克隆抗体。

Carvykti 是一种嵌合抗原受体 T 细胞 (CAR-T) 疗法，具有两种靶向 B 细胞成熟抗原 (BCMA) 的单域抗体。在关键的 CARTITUDE-1 研究中，使用 ciltacabtagene autoleucel 的一次性治疗产生了深刻而持久的反应，98%（95% 置信区间 [CI]，92.7-99.7）的 RRMM 患者对治疗有反应（总体上 98%反应率 [ORR] (n=97) 。值得注意的是，78% (95% CI, 68.8-86.1) 达到此反应水平的患者 (n=76) 经历了严格的完全反应 (sCR)，这是在医生在治疗后无法通过影像学或其他测试观察到疾病的任何体征或症状。在中位 18 个月的随访中，中位缓解持续时间 (DOR) 为 21.8 个月。

Carvykti 只能通过称为 Carvykti REMS 计划的风险评估和缓解策略 (REMS) 下的受限计划获得。 Carvykti 的安全信息包括关于细胞因子释放综合征 (CRS)、免疫效应细胞相关神经毒性综合征 (ICANS)、帕金森综合征和格林巴利综合征、噬血细胞性淋巴组织细胞增多症/巨噬细胞活化综合征 (HLH/MAS) 和长期和/或复发性血细胞减少症。警告和注意事项包括长期和复发性血细胞减少、感染、低丙种球蛋白血症、超敏反应、继发性恶性肿瘤以及对驾驶和使用机器能力的影响。最常见的不良反应（≥20%）是发热、CRS、低丙种球蛋白血症、低血压、肌肉骨骼疼痛、疲劳、感染病原体不明、咳嗽、寒战、腹泻、恶心、脑病、食欲下降、上呼吸道感染、头痛、心动过速、头晕、呼吸困难、水肿、病毒感染、凝血障碍、便秘和呕吐。

多发性骨髓瘤是一种无法治愈的血癌，它会影响一种称为浆细胞的白细胞，这种白细胞存在于骨髓中。尽管近年来开发了其他治疗方案，但大多数多发性骨髓瘤患者在接受三种主要治疗类别（包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和抗 CD38 单克隆抗体）治疗后疾病进展后面临预后不良。

“CARTITUDE-1 研究中的反应随着时间的推移显示出持久性，并导致大多数接受过大量预处理的患者在 18 个月的随访后获得深度反应，”多发性骨髓瘤卓越中心主任Sundar Jagannath 医学博士说“cilta-cel 的批准为医生提供了一种免疫疗法治疗选择，让患者有机会在一段时间内免于抗骨髓瘤治疗。”

（文章参考：https://www.drugs.com/newdrugs/fda-approves-carvykti-ciltacabtagene-autoleucel-bcma-directed-car-t-immunotherapy-patients-relapsed-5795.html）