FDA 批准 Vonjo (pacritinib) 用于治疗成人骨髓纤维化和血小板减少症

2022 年 2 月 28 日美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准Vonjo (pacritinib) 用于治疗中度或高危原发性成人患者或继发性（真性红细胞增多症或原发性血小板增多症后）骨髓纤维化，血小板计数低于 50 × 10 9 /L。Vonjo 是一种新型口服激酶抑制剂，对 JAK2 和 IRAK1 具有特异性，但不抑制 JAK1。Vonjo 的推荐剂量是 200 毫克，每天两次口服。Vonjo 是第一个获批的专门针对细胞减少性骨髓纤维化患者需求的疗法。

加速批准基于 Vonjo 在骨髓纤维化患者（血小板计数小于或等于 100 × 10 9 /L）中的关键 3 期 PERSIST-2 研究的疗效结果。患者按 1:1:1 随机分配接受 Vonjo 200 mg 每日两次 (BID)、Vonjo 400 mg 每日一次 (QD) 或最佳可用疗法 (BAT)。允许先前的 JAK2 抑制剂治疗。在这项研究中，在基线血小板计数低于 50 × 10 9的患者队列中/L 接受 pacritinib 200 mg BD 治疗的患者中，29% 的患者脾脏体积减少至少 35%，而接受包括鲁索替尼在内的最佳可用疗法的患者中有 3% 的患者脾脏体积减少了至少 35%。作为加速批准的一部分，CTI 需要在验证性试验中描述临床益处。为了满足这一批准后的要求，CTI 计划完成 PACIFICA 试验，预计在 2025 年年中取得结果。

Vonjo 200 mg 每天两次后最常见的不良反应（≥20%）是腹泻、血小板减少、恶心、贫血和外周水肿。Vonjo 200 mg 每天两次后最常见的严重不良反应 (≥3%) 是贫血、血小板减少症、肺炎、心力衰竭、疾病进展、发热和皮肤鳞状细胞癌。

（文章参考：https://www.drugs.com/newdrugs/fda-approves-vonjo-pacritinib-adult-patients-myelofibrosis-thrombocytopenia-5790.html）