佩米替尼/培米替尼（达伯坦）作为FGFR抑制剂，获批用于治疗哪些肿瘤病症

文章摘要：佩米替尼（Pemigatinib）是一种FGFR靶向抑制剂，主要用于特定FGFR2基因融合或重排的晚期胆管癌，以及伴FGFR1重排的成人复发或难治性骨髓/淋巴肿瘤。是否适用，关键在于肿瘤类型、基因检测结果和既往治疗情况。

1. FGFR2异常胆管癌

佩米替尼的适应证之一，是既往接受过治疗、不可切除的局部晚期或转移性胆管癌（CCA）成人患者，前提是肿瘤经检测确认存在FGFR2融合或其他重排。胆管癌包括肝内及肝外胆管等不同部位的恶性肿瘤，而FGFR2异常更常见于肝内胆管癌。并非所有胆管癌患者都适合使用佩米替尼，不能仅凭胆管癌诊断就推定药物有效。

2. FGFR1重排的骨髓/淋巴肿瘤

另一项获批适应证是成人复发或难治性、伴成纤维细胞生长因子受体1（FGFR1）重排的骨髓/淋巴肿瘤。这类疾病可能涉及骨髓增殖性肿瘤、淋巴系统肿瘤或两者兼有的表现。FGFR1重排会造成异常信号持续激活，佩米替尼通过抑制FGFR相关激酶活性，干扰异常细胞增殖。

3. 药物如何发挥作用？

佩米替尼是一种口服小分子激酶抑制剂，主要抑制FGFR1、FGFR2和FGFR3。对于携带相应异常的肿瘤，抑制FGFR信号可能降低肿瘤细胞生长和存活能力。它不是适用于所有实体瘤的广谱抗癌药，也不能替代其他肿瘤的标准治疗。

4. 治疗前需要关注什么？

胆管癌患者应确认FGFR2融合或重排；骨髓/淋巴肿瘤患者则需确认FGFR1重排。治疗期间还需关注高磷血症、眼部毒性、口腔及皮肤变化等不良反应。佩米替尼的获批适应证不代表所有携带FGFR异常的癌症都能使用，其他肿瘤类型仍需依据相应证据和监管批准情况判断。

参考资料：美国DailyMed：PEMAZYRE（pemigatinib）药品说明书|https://dailymed.awsprod.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?audience=professional&setid=9e1f2222-1d89-4e63-989c-ccebe2ab1eb4

作者：王奕|药得医学编辑团队

医学审核：马志娟|药得医学审核团队

更新日期：2026年10月28日