Zanvastro（zilganersen）的说明书中文简介

一、基本信息

名称：Zanvastro，zilganersen

生产厂家：Ionis Pharmaceuticals, Inc.

二、适应症：

Zanvastro（zilganersen）适用于治疗儿童和成人亚历山大病（Alexander disease，AxD；罕见病）。

三、用法用量：

1、推荐剂量：

Zanvastro需由具备腰椎穿刺操作经验的医护人员，经腰椎穿刺完成鞘内给药。推荐剂量为 50mg，每 3 个月鞘内注射一次。最终鞘内注射给药体积，需要根据患者年龄确定。如果出现漏用，应尽快补用，后续从最近一次给药日期起，恢复每 3 个月的常规给药周期。

2、稀释与配制操作：

配制前需完整阅读包装盒内配套使用说明。每盒含 1 支 ZANVASTRO 药瓶与 1 支稀释液瓶，二者搭配配制单次剂量，稀释液容量多于所需，需要预先抽出并丢弃多余稀释液，全程采用无菌技术。年龄＜2 岁：抽出丢弃 12.6mL 稀释液，加入 2.8mL ZANVASTRO，最终抽取 10mL 稀释药液用于给药；2 至 7 岁（含）：抽出丢弃 7.0mL 稀释液，加入 2.8mL ZANVASTRO，最终抽取 15mL 稀释药液；8 岁及以上：抽出丢弃 1.4mL 稀释液，加入 2.8mL ZANVASTRO，最终抽取 20mL 稀释药液。将药物加入稀释瓶后轻柔颠倒混匀，使用 18G 或 19G 滤过针头抽取目标药液，做好标记，剩余稀释药液和药瓶内残留药物全部丢弃。

3、给药操作要点：

根据患者临床情况，可酌情使用镇静或局部麻醉，必要时借助影像引导鞘内注射，给药前评估腰椎穿刺相关风险。冷藏保存的药液，给药前至少放置 30 分钟回温至室温，禁止外部热源加热。给药前，使用腰穿针抽取与计划给药体积大致相当的脑脊液后，再进行药物鞘内注射。

四、不良反应：

Zanvastro的临床研究中，最常见的副作用包括呕吐、背痛、咳嗽、头痛和腰椎穿刺后综合征。Zanvastro可能会导致严重的副作用，包括不是由感染引起的大脑和脊髓周围的炎症(无菌性脑膜炎)。如果患者出现与脑膜炎一致的症状，如严重呕吐或头痛，请立即告知医生。2岁以下患者的副作用预计与2岁及以上儿童患者的副作用相似。  

五、供应和储存：

1、如何供应

Zanvastro以纸箱形式提供，包含一瓶单剂量56毫克/2.8毫升(20毫克/毫升)无菌、无防腐剂、透明、无色至微黄色溶液；一瓶单剂量的人工脑脊液(aCSF)稀释液21毫升无菌、不含防腐剂、清澈无色的溶液，用于稀释Zanvastro。不是用天然橡胶乳胶制成的。

2、储存和搬运

将Zanvastro小瓶和稀释液小瓶保存在原纸盒中的2°C至8°C(36°F至46°F)冰箱中，以避免光照。从冰箱中取出后，Zanvastro小瓶和稀释液小瓶可在室温高达30°C(86°F)的条件下存放在原纸盒中长达14天。如果在室温下储存的14天内未使用，请丢弃Zanvastro。不要冻结。不要暴露在高温下。作为预防措施避光。

六、作用机制：

Zanvastro中的主要成分zilganersen是一种反义寡核苷酸，通过与GFAP前mRNA结合导致神经胶质纤维酸性蛋白（GFAP）前mRNA降解，从而导致GFAP蛋白合成减少。   

参考资料：https://ionis.com/medicines/ZANVASTRO/ZANVASTRO-FPI.pdf