FDA批准Lisraya（brepocitinib），作为第一个用于皮肌炎患者的口服治疗方案

2026年8月27日，美国FDA正式批准Lisraya（brepocitinib）片剂上市，这也是美国首款专门获批用于成人皮肌炎的口服治疗药物。该品种拿到孤儿药资格与优先审评资质，打破长期以来皮肌炎大多依靠超适应症激素、免疫抑制剂的治疗现状，为罕见自身免疫病患者提供全新口服靶向选择。

一、生产厂家与药物作用原理

Lisraya研发申报企业为**Priovant Therapeutics Inc.**。本品属于JAK/TYK2双通路抑制剂，每日口服一次。皮肌炎发病过程中JAK‑TYK2通路过度激活，诱发皮肤、肌肉持续炎症；药物通过阻断这条炎症信号通路，抑制免疫系统异常攻击自身肌肉与皮肤组织，实现对皮肌炎多维度疾病控制，同时具备减少激素用量的临床价值。

二、皮肌炎疾病概况与适应症范围

皮肌炎属于罕见全身性自身免疫疾病。患者自身免疫系统错误攻击肌肉与皮肤组织，主要表现为进行性肌肉无力、特征性皮肤皮疹，严重会影响吞咽、呼吸功能。过去没有专门获批的口服特效药，临床主要依靠糖皮质激素、各类非适应症免疫抑制剂，长期大剂量激素会带来骨质疏松、血糖升高等大量副作用，很多患者病情依旧反复难以控制。

本次获批适应症明确，用于成人皮肌炎患者的治疗。暂未批准儿童人群使用。

三、Ⅲ期VALOR（NCT05437263）核心临床试验数据

审批依托全球多中心随机双盲安慰剂对照Ⅲ期VALOR试验，一共纳入241名成人皮肌炎受试者，分成3组：brepocitinib 30mg每日一次、15mg每日一次以及安慰剂，完整治疗周期52周。研究采用总改善评分TIS作为主要终点，综合肌力、身体功能、皮肤病变、肌肉酶学、医生和患者主观评价六大维度评估病情改善。

30mg高剂量组52周TIS改善显著优于安慰剂，同时身体功能、皮肤活动度得到明显好转；48周时更多患者能够实现糖皮质激素减量。15mg剂量组未达到主要疗效终点。

安全性方面，常见不良反应为上呼吸道感染、头痛、乏力、尿路感染、恶心。30mg组因不良反应停药占比6%，安慰剂组11%。药品带有黑框警告，重点警示严重感染、全因死亡风险、恶性肿瘤、重大心血管事件、血栓风险。

四、给药方案与临床创新价值

标准推荐剂量为30mg，每日口服一次。用药全程需要监测感染、血栓、心血管相关体征。皮肌炎数十年来一直缺少专门口服靶向药物，临床方案多为借用其他免疫病药物。作为首款口服专用药，居家服用也提升患者治疗便利性，推动罕见自身免疫皮肤病进入靶向治疗新阶段。

关键词标签：Lisraya；brepocitinib；Priovant Therapeutics；成人皮肌炎；皮肌炎；JAK/TYK2抑制剂；VALOR试验；FDA孤儿药；罕见自身免疫病

参考资料：更新于2026年8月27日，https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-oral-drug-indicated-treat-dermatomyositis-adults