阿考米迪/阿库米地司（acoramidis）-attruby治疗心肌病属于哪类药

阿库米地司（acoramidis）是一种用于治疗甲状腺素运载蛋白介导的淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）的处方药。美国FDA已于2024年批准Attruby，用于成人野生型或变异型ATTR-CM（罕见病），以降低心血管死亡和心血管相关住院风险。FDA将其归类为甲状腺素运载蛋白稳定剂（transthyretin stabilizer），因此它与传统意义上的降压药、利尿剂或普通抗心衰药并不属于同一类别。

ATTR-CM是一种与异常TTR蛋白沉积有关的心肌病。甲状腺素运载蛋白（TTR）主要由肝脏产生，在正常情况下以稳定的四聚体形式存在。当TTR四聚体发生解离后，形成的错误折叠蛋白可能逐渐聚集并沉积在心脏组织中，进而影响心肌结构和功能。Acoramidis的核心作用就是稳定TTR蛋白，减少其解离，从疾病发生发展的蛋白机制环节进行干预。Attruby官方资料也指出，该药的设计目标是稳定人体内的TTR蛋白。

从治疗定位来看，Acoramidis并不是直接针对心肌收缩力进行增强的药物，而是针对ATTR淀粉样变性背后的TTR蛋白异常进行治疗，因此属于比较具有针对性的疾病修饰类治疗药物。它可以用于野生型ATTR-CM，也可以用于由TTR基因变异导致的变异型ATTR-CM。美国FDA批准信息明确指出，其适应症覆盖这两类成人ATTR-CM。

Attruby的推荐剂量为每次712mg、每日2次，即每次服用两片356mg规格的阿考米迪，可随餐或不随餐服用，药片需要整片吞服，不能切开、压碎或咀嚼。 因此，阿考米迪属于口服TTR稳定剂，也是目前ATTR-CM药物治疗领域受到关注的新型治疗选择。

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参考资料：https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/search.cfm?labeltype=human&query=Acoramidis