Genglycos（pariglasgene brecaparvovec-opnr）是一种治疗什么的药

Genglycos（pariglasgene brecaparvovec-opnr）是一种基于腺相关病毒（AAV）载体开发的基因疗法，主要用于8岁及以上成人及儿童Ia型糖原累积病（GSDIa）患者，可作为营养管理的辅助治疗，帮助减少患者对每日玉米淀粉的依赖。该适应证属于FDA加速批准，后续能否继续获得批准，仍可能取决于确认性研究对临床获益的进一步验证。

Ia型糖原累积病与G6PC基因致病性变异有关，该基因参与葡萄糖-6-磷酸酶相关功能。患者由于葡萄糖代谢及释放过程受到影响，可能在两餐之间或夜间禁食期间出现低血糖，同时伴随肝脏糖原储存异常、代谢紊乱等问题。目前营养管理通常需要严格饮食，并规律摄入生玉米淀粉，以帮助维持血糖稳定。

Genglycos通过AAV载体将功能性遗传信息递送至肝细胞，使其在天然启动子调控下持续表达G6Pase相关活性，从而帮助处理后的肝细胞恢复对胰岛素、皮质醇等正常激素信号的反应能力。临床研究显示，接受治疗的患者玉米淀粉需求有所降低，为减轻长期营养管理负担提供了新的治疗方向。

Genglycos通常在使用对乙酰氨基酚及非镇静性抗组胺药进行预处理后，通过单次静脉输注给药，并要求患者治疗前未检测到抗AAV8抗体。用药期间需要关注超敏反应、输注反应、肾上腺功能不全以及基因组整合相关的潜在致瘤风险，常见不良反应包括转氨酶升高和恶心。由于属于基因疗法，其长期安全性仍需要持续随访和监测。

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参考资料：https://www.drugs.com/history/genglycos.html