Genglycos（pariglasgene brecaparvovec-opnr）的用药方法及使用剂量

Genglycos（pariglasgene brecaparvovec-opnr）属于AAV8载体基因疗法，使用前需要确认患者不存在可检测到的抗AAV8抗体。对于已经检测出AAV8抗体阳性的患者，不应给予Genglycos。由于目前尚无FDA授权的抗AAV8总结合抗体检测方法，不同检测方式在准确性和检测设计方面可能存在差异，因此具体检测应按照药品相关要求进行。

1、用药前评估肾上腺功能

在输注Genglycos之前，应对患者肾上腺功能进行评估，包括临床检查以及实验室检测，通常需要关注晨间血清皮质醇和促肾上腺皮质激素（ACTH）等指标。通过治疗前评估，可以进一步了解患者是否存在潜在的肾上腺功能异常，为后续用药安全管理提供依据。

2、给药前检查肝脏功能

Genglycos主要通过肝细胞发挥基因治疗作用，因此给药前还需要进行肝脏功能评估，包括临床检查以及丙氨酸转氨酶（ALT）、天冬氨酸转氨酶（AST）和总胆红素等实验室检测。若存在异常情况，应结合具体情况进行评估。

3、推荐剂量及给药方式

Genglycos推荐剂量为每公斤体重1.0×10¹³个基因组拷贝（gc/kg），仅用于单次静脉输注，并非长期反复给药。根据体重不同，实际所需总剂量和药液体积有所区别。

体重15至＜21kg时，总剂量体积约6mL、需3瓶；

21至＜27kg为8mL、4瓶；27至＜33kg为10mL、5瓶；

33至＜39kg为12mL、6瓶；39至＜45kg为14mL、7瓶；

45至＜51kg为16mL、8瓶；51至＜57kg为18mL、9瓶；

57至＜63kg为20mL、10瓶；63至＜69kg为22mL、11瓶；

69至＜75kg为24mL、12瓶；75至＜81kg为26mL、13瓶；

81至＜87kg为28mL、14瓶；体重≥87kg时按87kg体重计算，总体积30mL、15瓶。具体输注应严格按照药品说明书执行。

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参考资料：https://www.drugs.com/newdrugs/fda-grants-accelerated-approval-genglycos-pariglasgene-brecaparvovec-opnr-gene-therapy-glycogen-6861.html