FDA批准Revtorpyk（gedatolisib）联合方案用于HR阳性HER2阴性晚期乳腺癌

一、药品基础信息与生产厂家

通用名称：gedatolisib

商品名：Revtorpyk

研发生产企业：Celcuity Inc.

获批时间：2026 年 7 月 14 日，获得美国 FDA 批准上市

药物特点：gedatolisib 属于靶向抑制剂，可作用于相关信号通路，本次获批固定联合治疗方案，为内分泌治疗进展后的晚期乳腺癌提供新的治疗选择。

二、疾病基础介绍

HR 阳性、HER2 阴性乳腺癌是临床上十分常见的乳腺癌亚型。这类早期患者多以内分泌治疗为主，但发展至局部晚期不可手术阶段或是出现远处转移后，不少患者在经过一线内分泌治疗后会发生疾病进展。

部分患者不存在 PIK3CA 基因突变，可供选择的后续治疗方案相对有限，存在明显未被满足的临床需求。传统后续治疗方案疗效有限，亟需新的靶向联合方案来延缓肿瘤进展、控制病灶。

三、FDA 获批适应症

用于成人 HR 阳性、HER2 阴性局部晚期或转移性乳腺癌患者，要求患者不存在 PIK3CA 突变；并且患者在针对转移病灶接受至少一线内分泌治疗后出现疾病进展，可选择Revtorpyk（gedatolisib）联合氟维司群，联合或不联合哌柏西利进行治疗。

四、上市依据核心临床试验数据

疗效数据来自 VIKTORIA-1 研究 1 期试验（NCT05501886），这是一项开放标签、随机、多中心临床试验，一共纳入 392 名不可手术局部晚期或转移性 HR 阳性、HER2 阴性乳腺癌受试者。受试者按照 1:1:1 分为三组：A 组 gedatolisib + 氟维司群 + 哌柏西利；B 组 gedatolisib + 氟维司群；C 组单用氟维司群。主要研究终点为盲态独立中心评估的无进展生存期（PFS）。

1、无进展生存期：A 组中位 PFS 9.3 个月，C 组 2.0 个月，HR=0.24，差异具备统计学意义；B 组中位 PFS 7.4 个月，对比 C 组同样获得显著改善，HR=0.33，p 值均小于 0.0001。

2、客观缓解率：存在可测量病灶人群中，A 组 ORR 32%，B 组 ORR 28%，而单用氟维司群的 C 组仅为 1%。

3、缓解持续时间：A 组中位缓解持续时间 17.5 个月，B 组 12.0 个月，对照组未达到。

开展 PFS 数据分析时总生存期数据尚未成熟，整体人群死亡比例为 25%。所有评估标准采用 RECIST 1.1 实体瘤疗效评价标准。

五、推荐给药方案

gedatolisib 推荐剂量为 180mg，静脉输注 30 分钟。给药周期按照 28 天为一个循环，在每个周期第 1、8、15 天进行给药；持续用药直至肿瘤进展或者出现无法耐受的毒性。若同步使用氟维司群、哌柏西利，需参照两款药物各自说明书规范给药。

六、用药安全相关警示

药品说明书明确标注需要重点监测的不良反应风险，包含口腔炎、各类皮肤相关不良反应、高血糖以及胚胎胎儿毒性。育龄期人群在治疗期间应当做好有效避孕措施，孕期禁止使用该药物。治疗过程中定期监测血糖、口腔黏膜与皮肤状况，出现相关不良反应及时进行干预。

七、临床应用价值

此次获批填补了无 PIK3CA 突变晚期 HR 阳性乳腺癌，在内分泌治疗进展之后的治疗选择空白。试验数据证实，无论是否联合哌柏西利，gedatolisib 搭配氟维司群都能够明显延长患者无进展生存期，提升肿瘤缓解概率，为这部分后线患者带来新的标准化靶向联合方案。

关键词标签：Revtorpyk gedatolisib Celcuity VIKTORIA-1 HR 阳性 HER2 阴性乳腺癌 晚期转移性乳腺癌 氟维司群 哌柏西利 乳腺癌靶向治疗 FDA2026 肿瘤新药

参考资料：https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-gedatolisib-fulvestrant-or-without-palbociclib-hr-positive-her2-negative-locally