阿培利司（Alpelisib）英文名Alpelisib介绍及国际使用现状

一、英文名与药物基本信息

阿培利司的英文名为Alpelisib（发音：al-peh-LEE-sib），商品名为Piqray（美国、欧盟市场），由瑞士诺华公司研发并商业化。它是一种口服小分子磷脂酰肌醇-3-激酶（PI3K）α亚型抑制剂，具有高度选择性，能够特异性靶向PIK3CA突变所导致的过度活化的PI3Kα信号通路。通过抑制PI3K/AKT/mTOR信号轴，阿培利司可阻断肿瘤细胞的增殖和存活，尤其适用于激素受体阳性（HR+）、人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）且携带PIK3CA突变的晚期或转移性乳腺癌患者。

二、国际获批历程与上市现状

阿培利司于2019年5月24日获得美国食品药品监督管理局（FDA）的首次批准，用于与氟维司群联合治疗绝经后女性及男性的HR+/HER2-、PIK3CA突变的晚期或转移性乳腺癌，这些患者需在内分泌治疗期间或之后出现疾病进展。随后，欧洲药品管理局（EMA）于2020年批准其上市，商品名同样为Piqray。日本医药品医疗器械综合机构（PMDA）也已完成注册审批，允许其在日本销售。截至目前，阿培利司已在全球超过30个国家和地区正式上市，包括澳大利亚、加拿大、韩国、巴西等。作为全球首个获批的PI3Kα选择性抑制剂，它填补了PIK3CA突变乳腺癌患者精准靶向治疗的空白。

三、国际临床指南推荐地位

在临床实践中，阿培利司已被写入多项国际权威指南。美国国家综合癌症网络（NCCN）乳腺癌指南推荐其作为PIK3CA突变HR+/HER2-晚期乳腺癌的二线或后线治疗选择，尤其适用于对芳香化酶抑制剂或CDK4/6抑制剂耐药的患者。欧洲肿瘤内科学会（ESMO）指南也将其列为IA类推荐，强调在使用前必须进行肿瘤组织或循环肿瘤DNA（ctDNA）的PIK3CA基因检测。此外，多项真实世界研究进一步验证了阿培利司在亚洲人群中的安全性和疗效，与全球数据基本一致。

四、国内可及性与获取渠道

截至目前，阿培利司尚未在中国大陆通过国家药品监督管理局（NMPA）的上市审批，因此无法在国内医院药房直接购买，也未被纳入国家基本医疗保险目录。不过，国内患者可通过海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区申请使用该药，需提供完整的诊断证明和基因检测报告，并经过专家会诊。此外，海外市场提供了价格差异较大的选择：印度上市的原研版每盒（150mg×28粒）标价约7000多元人民币，而老挝生产的仿制药版本每盒仅需1000多元人民币，两者的有效成分一致，但仿制药未经过中国NMPA认证，需通过正规海外渠道采购，并自行承担质量风险。

五、国际使用中的关键注意事项

阿培利司的标准用法为每日一次，每次300mg（即两片150mg），随餐口服以增加吸收并降低胃肠道刺激。治疗前必须进行PIK3CA突变检测，可使用组织活检或液体活检。该药最常见的不良反应（发生率≥20%）为高血糖（约60%）、腹泻（约50%）、恶心、皮疹、口腔炎和乏力。其中，高血糖管理尤为重要：治疗前应检测空腹血糖和HbA1c，治疗期间前2周每周监测一次，此后每月监测。若出现3级高血糖（>250 mg/dL且持续），需暂停用药并启动降糖治疗，待恢复后减量至250mg或200mg每日一次。此外，该药经CYP3A4代谢，应避免与强效CYP3A4抑制剂合用，如必须合用则需调整剂量。妊娠期和哺乳期妇女禁用，有生育能力的女性在治疗期间及停药后至少1周内需采取有效避孕措施。

关键词标签：阿培利司 Alpelisib Piqray 乳腺癌 PIK3CA突变 国际上市 精准治疗

参考资料链接：https://www.cancer.gov/about-cancer/treatment/drugs/alpelisib