【适应症】
本品是一种激酶抑制剂，用于治疗患有严重PIK3CA相关过度生长谱(PROS)表现且需要全身治疗的成人和2岁及以上儿童患者。

【推荐剂量】
-成年患者：
推荐剂量为250 mg，口服，每天1次，持续用药，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。
-儿科患者(2岁至18岁以下)：
推荐初始剂量为50 mg，口服，每日1次，持续用药，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。
对于年龄≥ 6岁的儿童患者，在接受24周的50mg，每日1次的剂量治疗后，可考虑将剂量增加至125mg，每日1次。
当儿科患者年满18岁时，考虑逐渐增加剂量至250mg。

【不良反应】
最常见的不良反应（1-4级，发生率≥10%）：腹泻、口腔炎和高血糖。

【药理作用】
本品是磷脂酰肌醇-3-激酶(PI3K)的抑制剂，主要对PI3Kα具有抑制活性。在体外和体内模型中，编码PI3K催化α亚单位(PIK3CA)的基因中的功能获得性突变导致PI3Kα和Akt信号的激活、细胞转化和肿瘤的产生。已经发现PIK3CA中的激活突变诱导一系列过度生长和畸形，包括广泛的临床可识别的疾病，通常称为PROS。在先天性脂肪瘤过度生长、血管畸形、表皮痣、脊柱侧凸/骨骼和脊柱综合征(CLOVES )( PROS的一种表型)的诱导型小鼠模型中，本品抑制PI3K途径可预防或改善与疾病相关的器官异常。

【贮藏】
在20℃至25℃下储存，允许在15℃至30℃之间波动。



参考链接：https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2022/215039s000lbledt.pdf