莫洛替尼（Momelotinib）靶向药官方完整使用说明书

莫洛替尼/莫美替尼（Momelotinib）是一种口服JAK通路抑制剂，属于新一代骨髓纤维化（MF）靶向治疗药物。其特点在于同时作用于JAK信号通路与铁代谢调控通路，因此在改善骨髓纤维化相关症状及贫血方面具有独特机制。

一、基本信息（名称与分类）

通用名称：Momelotinib

商品名：Ojjaara（美），Omjjara（欧）

药物类别：JAK1/JAK2抑制剂 + ACVR1抑制剂

作用通路：JAK-STAT信号通路、铁调素调控通路

二、适应症（临床使用范围）

莫洛替尼适用于治疗中度或高危骨髓纤维化（Myelofibrosis, MF）成人患者，包括：

原发性骨髓纤维化（Primary MF）

真性红细胞增多症后骨髓纤维化（Post-PV MF）

特发性血小板增多症后骨髓纤维化（Post-ET MF）

特别适用于伴随贫血表现的MF患者，在疾病控制与红细胞改善方面具有双重作用潜力。

三、用法用量与剂量调整

（1）基础用药方案：

推荐剂量为：200mg，每日一次

服用方式：口服，可随餐或空腹服用

用药规律：每日固定时间服用以维持稳定血药浓度

（2）用药前与治疗监测

治疗前及治疗期间需根据临床情况进行监测：全血细胞计数（CBC）；血小板水平监测；肝功能检测；临床症状评估（感染、出血风险等）。

（3）剂量调整原则

出现不良反应时，可在专业指导下调整剂量，无法耐受100mg每日一次者，应考虑停药，需结合血象变化及肝功能综合判断。

（4）特殊肝功能人群

轻度或中度肝功能损害：通常无需调整剂量；严重肝功能损害（Child-Pugh C级）：推荐起始剂量：150mg，每日一次。

四、不良反应与安全性信息

（1）严重不良反应

在部分患者中可见较高比例严重不良事件，包括细菌感染；病毒感染；出血事件；急性肾损伤；肺炎；发热反应；血栓形成；晕厥；血小板减少；泌尿系统感染。

（2）致命不良反应（少见）

病毒感染相关并发症为主要报告类型之一，整体发生率较低，但需高度重视免疫功能低下患者风险

五、储存与使用规范

储存温度：20°C–25°C（允许15°C–30°C短期波动）

保存方式：原包装保存，避免受潮

开封后处理：保持瓶盖密闭

干燥剂：不得丢弃，需继续保留

分发原则：仅使用原瓶分装给患者

六、作用机制（核心药理学）

莫洛替尼是一种多靶点信号通路抑制剂，其作用机制包括：

（1）JAK-STAT通路抑制：抑制JAK1/JAK2及突变型JAK2V617F，阻断细胞因子异常信号传导，减少炎症相关基因表达，调节造血与免疫功能异常。

（2）ACVR1（ALK2）抑制作用：抑制激活素A受体1型（ACVR1），下调铁调素（hepcidin）表达，提高铁利用率，促进红细胞生成改善贫血状态。

（3）骨髓纤维化病理关联

骨髓纤维化属于骨髓增殖性肿瘤，其核心机制包括JAK信号持续异常激活；STAT蛋白持续磷酸化并进入细胞核；炎症因子持续表达；造血微环境紊乱与纤维化进展。莫洛替尼通过同时作用于JAK通路与铁代谢通路，实现对症状与贫血双路径干预。

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参考资料：https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/omjjara