特殊人群咋使用贝罗司他（berotralstat）

贝罗司他（berotralstat）是一种口服血浆激肽释放酶（Plasma Kallikrein）抑制剂，主要用于预防遗传性血管性水肿（Hereditary Angioedema，HAE；罕见病）反复发作。由于不同年龄、肝肾功能状态以及特殊生理时期患者的药物代谢能力存在差异，因此特殊人群使用贝罗司他时需要根据海外说明书进行相应调整，以保证治疗的连续性和安全性。

一、持续出现胃肠道不良反应如何调整剂量？

对于12岁及以上成人和儿童患者，如果治疗期间持续出现腹痛、恶心、腹泻等胃肠道反应，可考虑将ORLADEYO剂量调整为110mg，每日一次，并随餐服用。食物能够帮助改善部分患者的胃肠耐受性，也有助于提高长期服药依从性。对于2岁至12岁以下儿童，如果持续出现明显胃肠道不良反应，应综合评估继续治疗带来的获益与风险，再决定是否继续使用。

二、肾功能不全患者如何使用？

轻度至中度肾功能损害患者，无论成人还是2岁及以上儿童，目前均无需调整贝罗司他剂量。对于12岁及以上存在严重肾功能损害的患者，海外说明书同样认为通常无需调整剂量。但2岁至12岁以下且存在严重肾功能损害的儿童，则建议避免使用贝罗司他。

如果属于终末期肾病患者，包括肌酐清除率低于15mL/min、eGFR低于15mL/min/1.73㎡或已经接受血液透析的人群，目前尚缺乏充分临床研究数据，因此一般不建议使用贝罗司他。

三、肝功能异常患者如何调整？

对于轻度肝功能损害（Child-Pugh A级）患者，通常无需调整剂量。如果属于中度或重度肝功能损害（Child-Pugh B级或C级），12岁及以上患者推荐剂量调整为110mg每日一次，并随餐服用，以减少体内药物暴露增加带来的影响。而2岁及以上儿童如存在中、重度肝功能损害，则通常建议避免使用贝罗司他。

四、妊娠和哺乳期需要关注什么？

目前关于贝罗司他妊娠期和哺乳期的人体研究资料仍较有限。对于哺乳期患者，应综合考虑母乳喂养带来的健康获益、母亲治疗需求以及药物可能对婴儿造成的潜在影响，再决定是否继续使用。

总体来看，贝罗司他针对不同特殊人群已有较完善的剂量调整建议。尤其是儿童、肝肾功能异常患者以及长期治疗人群，应依据说明书规定合理使用，以保证遗传性血管性水肿长期预防治疗的稳定性。

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参考资料：https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/orladeyo