贝罗司他（berotralstat）能够治疗什么疾病

贝罗司他（berotralstat）是一种新型口服血浆激肽释放酶抑制剂，也是近年来遗传性血管性水肿（Hereditary Angioedema，HAE；罕见病）长期预防治疗的重要创新药物。与传统需要静脉输注或皮下注射的预防药物相比，贝罗司他采用每日一次口服治疗，为患者长期疾病管理提供了更加便利的选择。

一、主要用于预防遗传性血管性水肿发作

贝罗司他获批的主要适应症是预防成人及2岁以上儿童遗传性血管性水肿反复发作，而不是用于急性发作时的紧急治疗。HAE属于一种较为罕见的遗传性疾病，患者由于体内缓激肽生成异常，可反复出现皮肤、四肢、面部、胃肠道甚至喉部水肿。喉头水肿严重时可能影响呼吸，因此长期减少发作次数成为治疗的重要目标。

二、作用机制具有针对性

贝罗司他通过选择性抑制血浆激肽释放酶（Plasma Kallikrein），减少缓激肽（Bradykinin）的过量生成，从源头降低血管通透性增加，从而预防水肿反复发生。这种机制与传统抗组胺药或糖皮质激素不同，因此对于HAE患者更加具有针对性，也是近年来国际指南推荐的重要长期预防方案之一。

三、适用于长期规范管理

由于HAE属于慢性遗传性疾病，患者往往需要长期甚至终身管理。贝罗司他每日一次口服的特点，使不少患者能够减少注射治疗带来的不便，也提高了长期坚持治疗的依从性。

近年来，欧美多个国家已将贝罗司他纳入HAE长期预防治疗方案，尤其适用于需要持续降低发作频率的人群。随着罕见病精准治疗不断发展，口服靶向药物也逐渐成为HAE管理的重要组成部分。

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参考资料：https://www.drugs.com/berotralstat.html