在CLL/MCL中，接受匹妥布替尼/吡托布鲁替尼治疗期间，赞成者保持一致

根据1/2期BRUIN试验（NCT03740529）的最终分析，在慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）或套细胞淋巴瘤（MCL；非霍奇金淋巴瘤）患者的治疗过程中，使用匹妥布替尼/捷帕力（Pirtobrutinib）的治疗导致了一致和稳定的患者报告结果（PROs）。

发表的研究结果表明，在CLL/SLL患者（n=263）的中位随访时间为46.5个月（IQR，35.5-54.7）时，从基线到第31周期，PROs的改善或稳定性在身体功能方面为83.1%至94.1%，在疾病相关症状方面为88.0%至94.7%，在疲劳方面为82.3%至90.5%，在全球健康状况/生活质量方面为85.6%至92.0%。对于中位随访时间为39.7个月（IQR，27.8-45.0）的可评估非弹性体MCL患者（n=124），从基线到第20周期，PRO改善或稳定性的范围为身体功能87.5%至100.0%，疾病相关症状82.4%至94.1%，疲劳70.6%至94.1%和GHS/QOL 82.2%至95.0%。

收集和传播PRO数据势在必行，这样患者及其提供者就可以拥有完整的信息，为所有可用于患者护理的疗法的共享治疗决策提供信息。这项研究增加了有关患者在接受匹妥布替尼治疗时的经验的知识，并继续表明患者在开始治疗后可以期待稳定和改善的结果。

BRUIN试验之前报告了哪些数据？

2023年12月，美国食品药品监督管理局根据BRUIN的数据，加速批准匹妥布替尼用于治疗至少接受过2种先前治疗线的CLL/SLL成年患者，包括布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂和BCL2抑制剂。支持加速批准的发现表明，接受非共价BTK抑制剂治疗的可评估患者（n=108）的总体反应率（ORR）为72%（95%CI，63%-80%），中位反应持续时间（DOR）为12.2个月（95%CI，9.3-14.7）。值得注意的是，2025年12月，监管机构根据3期BRUIN-CLL-321试验（NCT04666038）的数据，传统上批准了该药物用于治疗复发/难治性CLL/SLL患者，这些患者之前曾接受过BTK抑制剂治疗。

Pirtobrutinib还获得了加速批准，用于治疗至少2条全身治疗线（包括BTK抑制剂）后复发/难治性MCL患者。这一监管决定得到了BRUIN数据的支持，该数据显示，可评估患者（n=120）的ORR为50%（95%CI，41%-59%），包括完全缓解率为13%，中位DOR为8.3个月（95%CI,5.7-不可评估）。

BRUIN和PRO分析的设计是什么？

这项开放标签、多中心的BRUIN试验调查了匹妥布替尼单药治疗B细胞恶性肿瘤患者的情况，包括那些接受过至少2条先前治疗线的CLL/SLL患者和那些接受过先前BTK抑制剂治疗的非甾体类MCL患者。PRO终点通过EORTC QLQ-C30（EORTC QLG核心问卷）进行评估。患者在每次研究现场访视时完成PRO评估，从第1周期第1天的基线评估开始，随后每隔约28天完成一次评估。

在最终PRO分析的2025年1月数据截止时，263名CLL/SLL患者中有39名仍在接受匹妥布替尼治疗。停药原因包括进行性疾病（n=141）、不良反应（AE；n=32）、研究者决定（n=8）、并发疾病（n=6）、患者退出（n=5）、其他（n=13）、研究终止（n=1）和死亡（n=18）。在CLL/SLL队列中，身体功能的基线平均PRO评分为80.8（SD，19.5），CLL/SLL相关症状的基线平均RO评分为24.7（SD，18.4），疲劳的基线平均得分为33.4（SD，24.7），GHS/QOL的基线平均PRO评分为61.6（SD，23.2）。

在124名MCL患者中，9名在数据截止时仍在接受治疗。停药原因包括进行性疾病（n=81）、不良事件（n=17）、研究者决定（n=4）、患者退出（n=2）、其他（n=3）和死亡（n=8）。MCL组的基线平均PRO评分为：身体功能83.6（SD，18.0），MCL相关症状21.2（SD，17.7），疲劳29.4（SD，23.3），GHS/QOL 62.6（标准差，23.4）。

在最终的PRO分析中报告了哪些其他结果？

由于稳定或进展性疾病患者的样本量较小，在反应时或治疗期间，肿瘤反应或PRO改善患者的比例没有明确的模式。由于死亡率低和PRO恶化，所有PRO终点均未达到恶化的中位时间。在CLL/SLL组中，数据显示身体功能的审查率为76.9%，疾病相关症状的审查率是78.8%，疲劳的审查率也是73.0%，GHS/QOL的审查率则是78.1%。对于MCL患者，身体功能的审查率为88.7%，疾病相关症状的审查率是87.6%，疲劳的审查率也是85.7%，GHS/QOL的审查率则是84.0%。

参考资料：更新于2026年4月7日，https://www.onclive.com/view/pros-remain-consistent-during-pirtobrutinib-treatment-for-cll-mcl