Loargys（Pegzilarginase-nbln）的说明书中文简介

一、名称：Loargys、Pegzilarginase-nbln

二、适应症：

Loargys（Pegzilarginase-nbln）适用于治疗2岁及以上精氨酸酶1缺乏症（ARG1-D）的成人和儿童患者的高精氨酸血症，并结合饮食蛋白质限制。、

三、用法用量：

1、治疗前：在开始Loargys治疗之前，患者需在专业医务人员的监督下进行管理，特别是对于可能出现的过敏反应。建议在具有适当医疗监测和支持设施的环境中启动Loargys治疗，包括配备心肺复苏设备，以应对可能的突发情况。此外，治疗前应测量基线血浆精氨酸浓度，以便后续监测和剂量调整。为了降低发生过敏反应的风险，建议患者在治疗前考虑预先服用抗组胺药。

2、推荐剂量和用法：Loargys的推荐起始剂量为0.1mg/kg，采用静脉输注的方式，每周一次。剂量应根据患者的实际体重进行计算。为使血浆精氨酸水平维持在40至115微摩尔的正常范围内，剂量调整的目标是接近正常上限（ULN）。在Loargys给药四周后，应测量给药前的血浆精氨酸水平，以确认是否需要调整剂量。

如果连续两次每周给药前血浆精氨酸测量值不在所需的治疗范围内，则可按照以下方式调整剂量：

-如果血浆精氨酸低于50微摩尔，每周剂量减少0.05毫克/千克。

-如果血浆精氨酸高于150微摩尔，每周剂量增加0.05毫克/千克。

最大推荐剂量为0.2毫克/千克，每周一次。剂量调整后，应在两周内每周监测血浆精氨酸水平，以确保达到目标浓度。患者在经过八周的静脉注射后，可以选择同样剂量的皮下注射，便于患者的日常管理和舒适度。

3、血浆精氨酸的检测：在检测血浆精氨酸浓度时，需使用Immedica Pharma提供的特定采血管（诺-NOHA采血管），这些采血管含有nω-去甲-精氨酸（去甲-NOHA），以防止在样本采集后精氨酸被降解。确保在参加IMM-PEG-005研究的患者中使用这些专用采血管。

四、不良反应：

在Loargys的临床研究中，常见的不良反应包括呕吐、发热、输液相关反应和便秘；与过敏相关的警告和注意事项包括危及生命的过敏反应。

五、供应和储存：

LOARGYS（Pegzilarginase-nbln）是一种无菌、不含防腐剂、澄清至微乳白色、无色至微黄色或微粉色的溶液。LOARGYS有以下几种型号，1）一盒2毫克/0.4毫升的单剂量小瓶；2）一个纸盒装的5毫克/毫升单剂量小瓶在2°C至8°C(36°F至46°F)下冷藏储存在原纸箱中，以避免光照。不要冻结。不要摇晃。

六、作用机制：

ARG1-D是一种遗传性代谢疾病，以精氨酸酶1缺乏为特征，并与血浆精氨酸持续升高有关。Pegzilarginase-nbln为ARG1-D患者提供了缺乏人精氨酸酶1酶活性的外源性来源，并通过将其转化为尿素和鸟氨酸来减少血浆精氨酸。   

八、上市情况：

2023年12月，Pegzilarginase在欧盟被批准用于医疗用途。2026年2月，Pegzilarginase在美国被批准用于医疗用途。[

参考资料：https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/loargys