司利弗明(Tisagenlecleucel)是一种CD19导向的基因修饰自体T细胞免疫疗法,或用于B细胞急性淋巴细胞白血病的CAR-T细胞疗法。它于2017年8月获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准,市场名称为Kymriah。
司利弗明是一种免疫细胞疗法,涉及从每个个体患者收集的自体T细胞,并通过基因工程表达一种称为嵌合抗原受体(CAR)的特异性蛋白,该蛋白特异性靶向CD19抗原。经过改造的T细胞被输回病人体内。这些CD19指导的嵌合抗原受体(CD19 CAR-T细胞)指导T细胞靶向并杀死在细胞表面表达CD19的白血病细胞。 在一项多中心临床试验中,涉及患有复发或难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病(ALL)的儿童和年轻成人患者,治疗三个月内的总缓解率为83%。
司利弗明常见的副作用是细胞因子释放综合征(CRS),大多数病人都会出现严重的副作用,最常见的严重副作用是细胞因子释放综合征(一种可能危及生命的疾病,可导致发烧、呕吐、气短、疼痛和低血压),以及血小板(帮助血液凝结的成分)、血红蛋白(在红细胞中发现的蛋白质,可将氧气运送到全身)或白细胞(包括中性粒细胞和淋巴细胞)减少。大约十分之三弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)患者发生严重感染。
免责声明: 本文仅作医药知识科普,不构成诊疗建议。用药请遵医嘱,具体以医生处方及最新版药品说明书为准。


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