FDA延长了斯帕森坦（Sparsentan）-Filspari sNDA对局灶节段性肾小球硬化的审查

美国食品和药物管理局（FDA）宣布延长斯帕森坦/司帕生坦（Sparsentan）治疗局灶节段性肾小球硬化症（FSGS）的补充新药申请（sNDA）的审查时间。在一份新闻稿中，Travere Therapeutics，股份有限公司宣布，FDA已将《处方药使用费法案》（PDUFA）的目标行动日期（预计2026年1月13日）移至2026年4月13日。否则，不会要求提供与药物安全性或生产有关的其他信息。

[斯帕森坦]有潜力为FSGS患者的生活带来有意义的改变，并对与FDA的富有成效的合作感到鼓舞。我们仍然专注于将[斯帕森坦]带给迫切需要有效药物治疗这种毁灭性和快速进展的疾病的患者，并在延长期内继续致力于与原子能机构合作。与此同时，如果获得批准，我们的商业制剂将继续确保成功推出。

此前，美国食品药品监督管理局要求进一步描述斯帕森坦的临床益处。在提交回复后，美国食品药品监督管理局确定这些回复构成了对sNDA的重大修正，并相应延长了PDUFA行动日期。

斯帕森坦是唯一一种非免疫抑制性口服药物，旨在通过最佳阻断内皮素A受体和血管紧张素II亚型1受体直接靶向足细胞损伤。根据3期PROTECT研究的2年验证结果，该机构此前于2024年9月批准了斯帕森坦用于减缓原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）成年人的肾功能下降。2025年5月，该疗法的sNDA被美国食品药品监督管理局接受，用于治疗FSGS成年人。此外，在美国食品药品监督管理局最初表示将需要召开一次咨询委员会会议后，该局于2025年9月取消了该治疗药物的sNDA咨询委员会会议。

斯帕森坦用于FSGS的sNDA得到了3期DUPLEX研究和2期DUET研究结果的支持。3期DUPEX研究是FSGS中最大的干预性研究，也是唯一一项针对最大剂量活性对照的研究。虽然DUPLEX在36周时达到了预先指定的FSGS蛋白尿部分缓解的中期终点，具有统计学意义，但在108周的治疗期间，它没有达到主要疗效eGFR斜率终点。该研究的两年结果已经发表，表明与活性对照组相比，斯帕森坦在108周时具有临床意义的益处，蛋白尿显著减少，部分和完全缓解率更高，终末期肾病发生率更低。

同时，2期DUET研究达到了联合治疗组的主要疗效终点，表明与厄贝沙坦相比，蛋白尿减少了2倍以上。其安全性在所有临床试验中都是一致的，与最大剂量的活性对照相当。如果获得批准，斯帕森坦将成为治疗成人FSGS的第一种药物。

参考资料：更新于2026年1月13日，https://www.hcplive.com/view/fda-extends-sparsentan-filspari-focal-segmental-glomerulosclerosis-snda-review