斯帕森坦（Sparsentan）对局灶节段性肾小球硬化症（FSGS）患儿安全有效

在双重试验中对儿科患者（<18岁）亚组的分析结果表明，与机构审查委员会(IRB)允许的最大标签剂量相比，斯帕森坦/司帕生坦（Sparsentan）具有实现持续减少蛋白尿的安全性和耐受性。FDA正在审查用于治疗局灶节段性肾小球硬化(FSGS)的补充NDA。为期108周的3期双重试验(NCT03493685)证明，与最大标示剂量的IRB相比，SPAR在局灶节段性肾小球硬化（FSGS)患者中可快速、持续、显著减少蛋白尿。

总体复式队列的参与者接受SPAR (800mg/d，用于体重>50kg的患者；400毫克/天用于≤50kg的患者)或IRB (300毫克/天用于>50kg的患者；≤50kg的患者每日150毫克)。亚分析包括35名儿科患者的数据；其中，16例在SPAR组(知情同意年龄中位数，14.5岁)，19例在IRB组(知情同意年龄中位数，14.0岁)。两臂在基线特征上是相似的。

SPAR队列中的儿科患者实现了尿蛋白/肌酐比值的快速下降；这种降低在整个研究期间都是持续的:在108周时，SPAR组的平均降低率为39.5%，而IRB组为24.9%。在研究期间的任何时候，SPAR组达到蛋白尿完全缓解的患者比例为12.5%，IRB组为5.3%。在研究期间的任何时候，达到FSGS部分缓解终点的百分比在SPAR组为56.3%，在IRB组为36.8%。

对于复合肾脏终点的进展(已证实估计肾小球滤过率、肾衰竭或死亡减少40%)，SPAR组的百分比为31.3%，IRB组为47.4%。

两个组的安全性相似。SPAR组没有发生与治疗相关的中断，IRB组有2例。与在整个双重人群中的发现一致，SPAR耐受性良好，与最大剂量IRB相比，在患有FSGS的儿童患者中，SPAR导致快速和持续的蛋白尿减少。

FDA将于2026年1月13日就Travere Therapeutics的补充新药申请(sNDA)做出决定，以扩大对sparsentan治疗局灶节段性肾小球硬化(FSGS)的批准。相反，该机构已将其决定推迟至4月13日。

参考资料：https://www.docwirenews.com/post/sparsentan-safe-and-effective-for-pediatric-patients-with-fsgs