艾伏尼布（Ivosidenib）是一种针对异柠檬酸脱氢酶1突变（IDH1突变）的靶向治疗药物，主要用于治疗携带IDH1基因突变的急性髓性白血病（AML）等恶性肿瘤。IDH1突变会导致细胞代谢异常，从而推动肿瘤的发生与发展。艾伏尼布的出现，为这类突变型癌症提供了新的治疗思路，具有较强的精准治疗潜力。
在正常情况下，IDH1酶负责将异柠檬酸转化为α-酮戊二酸，而突变后的IDH1则会异常地产生一种叫“2-羟基戊二酸”（2-HG）的代谢产物。2-HG会干扰细胞内的DNA和组蛋白甲基化过程，阻碍造血干细胞的分化，促进白血病细胞的异常增殖。艾伏尼布通过抑制突变型IDH1的活性，有效降低2-HG的水平，恢复细胞正常的分化功能。
研究表明，艾伏尼布在降低2-HG水平的同时，还能够诱导白血病细胞向正常造血细胞分化，而不是直接杀死癌细胞。这种“分化疗法”的思路不同于传统的化疗，更加温和，副作用较少，尤其适合老年或体质较弱的AML患者。此外，该药还被探索用于胆管癌、脑胶质瘤等其他IDH1突变相关肿瘤。
总的来说，艾伏尼布的作用机制是通过精准识别并抑制IDH1基因突变所引起的代谢紊乱，从而打破肿瘤发展的“代谢驱动因素”，恢复细胞的正常功能。这种机制不仅提高了治疗的靶向性，也代表了现代分子靶向治疗的发展方向，给IDH1突变相关患者带来了切实的生存获益。
参考资料：https://go.drugbank.com/drugs/
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