吡托布鲁替尼（Pirtobrutinib）是一种新型口服布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂（BTK抑制剂），主要用于治疗某些类型的血液系统恶性肿瘤。它尤其针对既往接受过BTK抑制剂治疗但病情进展或出现耐药的患者，提供了新的治疗选择。吡托布鲁替尼的设计旨在克服传统BTK抑制剂的耐药性问题，延长患者的生存期并改善生活质量。
临床上，吡托布鲁替尼主要被用于治疗套细胞淋巴瘤（MCL），这是一种侵袭性非霍奇金淋巴瘤，通常预后较差且治疗选择有限。由于套细胞淋巴瘤细胞高度依赖BTK信号通路的活性，BTK抑制剂能有效阻断肿瘤细胞的生长与扩散。吡托布鲁替尼在这一领域展现出良好的疗效，特别是在先前治疗失败的患者中，显示出较高的响应率和耐受性。
此外，吡托布鲁替尼也被用于治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）及小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）。这些疾病同样依赖BTK通路维持肿瘤细胞的生存，传统BTK抑制剂治疗中出现耐药或副作用的患者，吡托布鲁替尼为其提供了新的治疗可能。其非共价结合特性使得药物对BTK突变耐药的患者仍然有效，从而扩大了临床适用范围。
总的来说，吡托布鲁替尼主要聚焦于BTK依赖性的血液肿瘤疾病，特别是套细胞淋巴瘤、慢性淋巴细胞白血病及小淋巴细胞淋巴瘤。随着更多临床数据的积累，这款新一代BTK抑制剂有望成为难治或复发性血液肿瘤患者的重要治疗武器，为患者带来更多生存和生活质量的改善机会。
参考资料：https://go.drugbank.com/drugs/DB17472
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