曲恩汀(Trientine)尚未在中国大陆正式上市,也未被国家药品监督管理局(NMPA)批准纳入中国药品目录。由于曲恩汀是一种主要用于治疗罕见疾病——威尔逊病的专用药物,其在国内的需求量相对较低,这也是导致其未被广泛引进的部分原因。与此同时,国内目前仍主要依赖青霉胺(Penicillamine)作为威尔逊病的首选药物,尽管部分患者对青霉胺存在不良反应,但由于其长期使用经验和较高可及性,依然是临床常用方案。
在国内未上市的背景下,一些患者家庭可能会通过海外代购或跨境医疗渠道获取曲恩汀,特别是当青霉胺耐受不良或疗效不佳时。需要注意的是,未经批准的药物使用存在诸多潜在风险,包括来源不明、用量不规范以及缺乏监测手段等问题。此外,曲恩汀尚未进入中国医保体系,因此其获取和长期使用的经济负担也是患者和家庭面临的重要挑战。
不过,随着国家对罕见病药物审评审批绿色通道的逐步建立,以及对于罕见病用药可及性的持续关注,曲恩汀未来在中国上市的可能性正在逐步提升。尤其是近年来我国对威尔逊病等罕见疾病的关注日益加强,国家层面出台多项政策鼓励国外创新药物引入,有望为包括曲恩汀在内的多个罕见病药物打开市场之门。对于急需使用此类药物的患者,建议在医生指导下评估其他可用替代药物,同时可关注国内外临床试验或特殊审批通道动态,以期安全、合法地获得治疗支持。
参考资料:https://www.cufence.com/
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