阿西米尼（Asciminib）是一种新型的靶向治疗药物，由瑞士知名制药公司诺华（Novartis）研发并生产。它是全球首个“STAMP抑制剂”，用于治疗慢性髓性白血病（CML），特别是对常规酪氨酸激酶抑制剂（TKI）耐药或不耐受的患者。阿西米尼的上市标志着慢性髓性白血病治疗领域进入了新的阶段，也体现了瑞士在生物医药创新方面的领先地位。
该药于2021年首次在美国获批上市，并随后陆续在欧盟等地区获得批准，用于治疗携带T315I突变的慢性髓性白血病慢性期（CML-CP）患者。这一突变是导致传统TKI类药物耐药的重要原因，而阿西米尼则通过独特的作用机制绕过了这一耐药点，使治疗成为可能。正因如此，它被视为治疗“无药可用”患者的突破性选择。
目前，阿西米尼主要在瑞士诺华的全球制造基地进行生产，确保质量控制严格、供应稳定。作为一种分子靶向口服药物，它采用精密的结构设计，通过与BCR-ABL1融合蛋白的“调节位点”结合，阻断白血病细胞的信号传导，而非传统TKI直接占据ATP结合位点，这种创新设计极大地提升了药物选择性和耐药突变下的疗效。
虽然阿西米尼尚未在中国大陆正式上市，但一些患者已通过海外购药渠道获取该药。总体来看，阿西米尼作为瑞士研发和生产的创新药，不仅代表了现代白血病治疗的新方向，也为全球难治型CML患者提供了新的生存希望。
参考资料：https://www.novartis.com/our-products/pipeline/asciminib
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