甲磺酸贝舒地尔片对多线治疗失败的cGVHD患者疗效如何？

甲磺酸贝舒地尔片（belumosudil），作为一种创新的激酶抑制剂，为12岁及以上患有慢性移植物抗宿主病（cGVHD）的成人和儿童患者提供了新的治疗选择。这些患者通常经历了至少两次系统性治疗的失败，面临着炎症和纤维化等严重并发症的风险。贝舒地尔通过精准地阻断免疫系统中的特定蛋白质，有效降低了cGVHD中可能发生的炎症反应和器官组织的疤痕化进程。

FDA对贝舒地尔的批准，是基于一项名为ROCKstar（KD025-213）的关键临床试验的安全性和有效性结果。这项试验是一项随机、开放标签、多中心的研究，专门评估了贝舒地尔在接受2至5种先前全身治疗仍无效的cGVHD患者中的疗效。试验中，65例患者每日口服一次200mg的贝舒地尔。这些患者的cGVHD诊断中位时间为25.3个月，且48%的患者有四个或更多器官受累，病情相当复杂。患者之前接受的系统治疗中位数为3种，其中78%的患者对最后一次治疗表现为难治性。

在试验的第7个治疗周期第1天，贝舒地尔展现出了令人鼓舞的疗效数据。总缓解率（ORR）达到了75%，其中6%的患者实现了完全缓解，69%的患者达到了部分缓解。值得注意的是，到首次反应的中位时间仅为1.8个月，这显示了贝舒地尔快速起效的特点。此外，62%的应答者在应答后至少12个月内不需要新的全身治疗，这进一步证明了其持久的治疗效果。

在安全性方面，贝舒地尔的耐受性良好，不良事件与接受皮质类固醇和/或其他免疫抑制剂治疗的晚期cGVHD患者的预期一致，未出现超出预期的安全性问题。

综上所述，贝舒地尔片为多线治疗失败的cGVHD患者提供了新的治疗希望，其临床试验数据充分支持了其在这一难治性疾病中的应用前景。

参考资料：https://www.drugs.com/pro/rezurock.html

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