普拉替尼（Pralsetinib）是一种靶向治疗药物，专门用于治疗某些类型的癌症，尤其是那些具有特定基因突变的肿瘤。它属于一种叫做酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的药物，通过靶向特定的受体，干预肿瘤细胞的生长与扩散，从而发挥治疗作用。普拉替尼的靶点是RET基因的突变。RET基因突变是多种癌症的病理基础之一，尤其是在非小细胞肺癌（NSCLC）和甲状腺癌中较为常见。RET基因突变可以导致肿瘤细胞的异常生长和增殖，因此，普拉替尼通过抑制该突变的酪氨酸激酶活性，从而有效控制癌细胞的生长。
普拉替尼被美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗患有RET基因突变或融合的非小细胞肺癌（NSCLC）患者，尤其是在这些患者的肿瘤对传统治疗不敏感时，普拉替尼为他们提供了一个新的治疗选择。除了非小细胞肺癌，普拉替尼还被应用于RET突变相关的甲状腺癌等疾病的治疗，表现出一定的疗效。该药物通过精确靶向RET基因的突变，抑制了肿瘤的生长和转移，因此被广泛视为靶向治疗药物。
靶向治疗药物的特点之一是其治疗的精准性，普拉替尼正是凭借这一优势在癌症治疗中崭露头角。与传统化疗药物不同，靶向药物不依赖于杀死所有快速分裂的细胞，而是针对癌细胞中存在的特定分子或基因突变，从而减少对正常细胞的损伤，降低副作用的发生。因此，普拉替尼作为靶向治疗药物，具有较高的治疗选择性和良好的耐受性。
参考资料：https://gavreto.com/
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