博舒替尼/伯舒替尼治疗ALS临床效果怎样

肌萎缩侧索硬化（ALS）是一种由运动神经元死亡引起的疾病，导致患者出现进行性肌肉无力和萎缩。通常，患者在发病后2-5年内会因呼吸肌麻痹而去世。血浆神经丝蛋白（NFL）被认为是ALS进展的生物标志物之一。

研究小组公布了博舒替尼/伯舒替尼（Bosutinib）在ALS治疗中的初步结果，显示该药物能够减缓参与试验的26名ALS患者中至少13名的疾病进展。在这项II期研究中，博舒替尼的给药时间比I期研究更长，且参与的患者人数更多。研究共招募了26名患者，其中13人每天饭后口服200或300毫克的博舒替尼。此次研究的观察期、治疗期和随访期分别为12周、24周和4周，依达拉奉的临床试验数据以及ALS患者注册中心JaCALS的数据被用作对照组。

在研究中，符合条件的患者在观察期内ALSFRS-R评分（ALS评估分数，满分48分，分数随着肌肉无力而降低）减少1-4分。研究团队比较了博舒替尼治疗第24周的ALSFRS-R评分变化，发现与依达拉奉试验的安慰剂组相比，博舒替尼治疗组的评分下降明显较小。在200毫克和300毫克的给药组中，均达到了95%的置信区间（CI），表明结果具有较高的可靠性。然而，与依达拉奉相比，尽管ALSFRS-R评分有所抑制，但未能实现80%的CI。

此外，作为探索性评估，研究还比较了博舒替尼的疗效与JaCALS数据的对应关系。值得注意的是，ALS生物标志物NFL的水平在疾病发作后平均保持稳定。在当前试验中，博舒替尼治疗开始前的观察期和治疗期间测量的血浆NFL水平显示，接受博舒替尼治疗的患者平均NFL水平低于治疗前的水平。不过，由于部分患者在观察期间NFL出现自发下降，研究团队将在未来分析中详细评估NFL的变化。NFL将成为评估ALS进展的重要指标。当使用NFL中值将患者分为高NFL组和低NFL组时，结果显示高NFL组的ALSFRS-R评分下降较大，而低NFL组的评分变化较小，这进一步支持了NFL作为生物标志物的潜力。

总的来说，博舒替尼作为一种潜在的治疗选择，展示了其在ALS患者中的希望。然而，科学界仍需谨慎对待这一领域的研究进展，确保所有结论都基于充分的数据支持。随着研究的深入，未来或许能够为ALS患者提供更多有效的治疗选择。

参考资料：https://sj.jst.go.jp/news/202408/n0801-01k.html

更多药品信息请咨询药得医学顾问：上市情况、有无仿制药、药品价格等