奎扎替尼有什么作用和功效，价格如何

奎扎替尼（Quizartinib），商品名为Vanflyta，是一种口服的高效II型FLT3抑制剂，主要用于治疗FLT3-ITD（FMS样酪氨酸激酶3内部串联重复）阳性的急性髓系白血病（AML）成年患者。这种药物通过精准地靶向FLT3激酶，抑制其活性，从而阻断由FLT3-ITD突变驱动的细胞信号传导通路，达到抑制白血病细胞增殖和存活的效果。

FLT3-ITD突变是AML中常见的分子异常之一，与疾病的预后不良密切相关。奎扎替尼的出现，为这些患者提供了新的治疗希望。在临床应用中，奎扎替尼已展现出显著的治疗效果。它能够显著延长患者的无进展生存期（PFS）和总生存期（OS），并帮助部分患者实现完全缓解（CR）。

除了作为单药治疗外，奎扎替尼还常与标准化疗方案联合使用，作为新诊断FLT3-ITD阳性AML患者的诱导和巩固治疗。这种联合治疗方案能够进一步提高治疗效果，降低疾病复发的风险。

然而，值得注意的是，奎扎替尼的使用也伴随着一定的副作用和风险。常见的副作用包括恶心、呕吐、腹泻、疲劳等消化道和神经系统方面的不适。此外，还有可能出现QT间期延长、肝功能异常等严重副作用。因此，在使用奎扎替尼时，医生需要密切监测患者的身体状况，并根据患者的具体情况进行剂量调整和治疗方案的优化。

当前，奎扎替尼尚未在国内上市，因此国内患者无法直接购买到此药物。据悉，奎扎替尼在海外已有上市版本，其中欧洲上市的原研版每盒（17.7mg28片）价格约为80000元，而老挝上市的仿制版（17.7mg14片）则售价约1800元。

总的来说，奎扎替尼是一种针对FLT3-ITD阳性AML患者的有效靶向治疗药物，它的出现为这些患者提供了新的治疗选择和希望。然而，在使用过程中需要密切关注副作用和风险，并在专业医生的指导下进行。

参考资料：https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC6081740/

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