福他替尼(fostamatinib)治疗ITP的治疗效果

2018年4月17日，美国食品和药物管理局批准福他替尼（TAVALISSE，Rigel Pharmaceuticals）用于治疗对既往治疗反应不足的慢性免疫性血小板减少症（ITP）成年患者的血小板减少症。

批准基于两项相同的双盲安慰剂对照试验 FIT-1 (NCT02076399) 和 FIT-2 (NCT02076412)，该试验总共招募了 150 名对先前治疗反应不足的持续性或慢性 ITP 患者，其中包括皮质类固醇、免疫球蛋白、脾切除术和/或血小板生成素受体激动剂。患者以 2:1 的比例随机分配至福他替尼（100 毫克，每日两次口服）或安慰剂组，为期 24 周。一个月后，剂量可增加至 150 mg，每日口服两次。

疗效基于稳定的血小板反应（第 14 至 24 周期间 6 次就诊中的至少 4 次血小板反应至少为 50 x109/L）。在 FIT-1 中，接受福他替尼治疗的患者中有 18% (n=9) 表现出稳定的血小板反应，而接受安慰剂的患者只有 0% (n=0) (p=0.03)。在 FIT-2 中，稳定的血小板反应分别见于 16% (n=8) 和 4% (n=1) 的患者 (p=0.26)。在 FIT-3 (NCT 02077192) 扩展研究中，新接触福他替尼的患者中有 23% (n=10) 观察到稳定反应。 FIT-1、FIT-2 试验和 FIT-3 扩展研究中观察到了持久的血小板反应。

至少 5% 接受福他替尼治疗的患者最常见的不良反应是腹泻、高血压、恶心、头晕、丙氨酸氨基转移酶/天冬氨酸氨基转移酶 (ALT/AST) 升高、呼吸道感染、皮疹、腹痛、疲劳、胸痛和中性粒细胞减少症。在ITP双盲研究中，严重的药物不良反应包括发热性中性粒细胞减少症、腹泻、肺炎和高血压危象，这些不良反应均发生在接受福他替尼治疗的患者中的1%。

福他替尼最初推荐剂量为 100 mg，每天口服两次。一个月后，如果血小板计数未增加至至少 50x10⁹/L，请将剂量增加至 150 mg，每天两次。

福他替尼目前还没有在国内上市，国内的患者如果需要这种药物只能从海外购买或者联系正规的海外医疗咨询公司。据了解，福他替尼有在海外上市的版本，价格在24000元左右。如果患者还有福他替尼方面的需要，请咨询正规海外医疗咨询公司进行了解。

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