Sapience 制药获得 ST101孤儿药指定，用于治疗晚期黑色素瘤

时间：2022.03.09作者：药得小编 浏览次数：162

2022.05.03 Sapience Therapeutics, Inc. 是一家专注于发现和开发用于治疗难治性癌症的肽疗法的生物技术公司，今天宣布，美国食品和药物管理局 (FDA) 已授予其主导项目 ST101 的孤儿药指定 (ODD)，用于治疗 IIB 至 IV 期患者的晚期黑色素瘤。这是继 2018 年 4 月 FDA 对 AML 治疗和 2020 年 6 月胶质瘤的孤儿药指定之后， ST101项目获得的第三个孤儿药指定。

ST101是一种FIC C/EBPβ 肽拮抗剂，目前正在对标准治疗无效的晚期不可切除和转移性实体瘤患者进行的 1-2 期临床研究的2 期部分进行评估 (NCT04478279)。该研究包括扩展队列，目前正在对胶质母细胞瘤 (GBM)、皮肤黑色素瘤、局部晚期或转移性激素受体阳性乳腺癌和去势抵抗性前列腺癌患者进行给药和招募。

Sapience 的首席执行官兼总裁 Barry Kappel 博士评论说：“晚期黑色素瘤患者的预后非常差，诊断后的中位生存期不到两年。可用的治疗方法有限，许多患者对靶向治疗或免疫治疗无效。凭借其针对关键转录因子 C/EBPβ 的独特作用机制，我们有很大的机会通过 ST101 提供一种新的治疗选择。我们的临床计划仍在进行中，我们期待完成所有四个扩展队列的注册在第二阶段。”

Sapience 的监管事务副总裁 Gina Capiaux 博士补充说：“获得我们的第三个孤儿药指定是另一项重要的监管成就，加强了 FDA 对 ST101改善晚期黑色素瘤患者临床结果潜力的认识。我们期待尽快为有需要的患者推进 ST101的开发。”

孤儿药指定是授予用于治疗在美国影响不到 200,000 人的罕见疾病或病症的药物或生物制品。与指定相关的激励措施包括获得联邦拨款的资格、研发税收抵免、申请费的豁免以及 7 年营销专营期的可能性。该指定不会改变获得营销批准的标准监管要求和流程。 ST101此前还获得了针对在抗 PD-1/抗 PD-L1 治疗期间或之后出现疾病进展的复发性 GBM 和晚期皮肤黑色素瘤患者的快速通道指定。

【关于 ST101】

ST101是 C/EBPβ 的FIC拮抗剂，目前正在对晚期不可切除和转移性实体瘤患者进行的 1-2 期临床研究的2 期部分进行评估（NCT04478279）。 ST101-101是一项开放标签、两部分、1-2期剂量发现研究，旨在确定ST101在晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性、PK、PD和概念验证功效。该研究包括两个阶段：第 1 阶段剂量递增/方案探索阶段和第 2 阶段扩展阶段。在正在进行的剂量递增研究中，ST101已在一名皮肤黑色素瘤患者中证明了临床概念验证，其 RECIST 1.1 确认的部分反应（ PR ）和在其他几名患者中长期稳定疾病的证据。在该研究正在进行的2 期剂量扩展部分，Sapience 已开始招募 GBM、转移性皮肤黑色素瘤、局部晚期或转移性激素受体阳性乳腺癌和去势抵抗性前列腺癌患者。 ST101已被授予针对在抗 PD-1/抗 PD-L1 治疗期间或之后出现疾病进展的复发性 GBM 和晚期皮肤黑色素瘤患者的快速通道指定，以及 FDA 对晚期黑色素瘤、神经胶质瘤和晚期黑色素瘤的孤儿指定AML，并来自欧洲委员会的神经胶质瘤治疗。