氨己烯酸预防性治疗结节性硬化症婴儿的效果如何？

问题解答：

氨己烯酸预防性治疗结节性硬化症婴儿的效果已通过EPISTOP试验得到证实。EPISTOP试验是一项评估结节性硬化症婴儿癫痫预防性治疗与传统治疗对比的重要研究。该试验的目的是评估使用氨己烯酸进行预防性治疗与传统治疗相比的安全性和有效性，使用的氨己烯酸剂量至少为每日100毫克/公斤。试验结果强有力地证实了氨己烯酸在结节性硬化症患者中的预防性治疗价值。更新的临床推荐指出，氨己烯酸预防性治疗此前在2018年已被专家小组建议，但其疗效现已通过EPISTOP试验得到强力确认。这意味着对于结节性硬化症婴儿，在癫痫发作出现之前进行预防性氨己烯酸治疗可能有助于预防或延缓癫痫的发生，改善患儿的长期神经发育结局。这一策略代表了结节性硬化症相关癫痫管理的重要转变。

参考资料：ScienceDirect——临床研究|https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S1059131123001949

作者：骏熙|药得医学编辑团队

医学审核：马志娟|药得医学审核团队

更新日期：2026年11月06日