莫洛替尼区别于其他JAK抑制剂的一个核心优势,就是其在治疗骨髓纤维化相关症状的同时,能够改善或维持血红蛋白水平,减少输血依赖。在关键性III期临床试验MOMENTUM中,莫洛替尼组有约25%的患者在第24周时达到了输血非依赖状态,而对照组仅为9%。这意味着更多贫血患者有望摆脱定期输血的负担。其机制可能与抑制ACVR1/ALK2通路有关,直接调节铁调素水平,改善铁的利用。因此,对于伴有中重度贫血的骨髓纤维化患者,莫洛替尼常被作为优先推荐的选择。但治疗效果存在个体差异,需在用药初期定期监测血常规,由医生评估获益情况。
参考资料:https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-momelotinib-myelofibrosis-anemia
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