伏索利肽主要适应症是什么？其作用机制如何？

问题解答：

伏索利肽（Vosoritide）是一种针对成骨异常疾病的重组肽药物，主要适应于患有软骨发育不全（Achondroplasia）的儿童。这类患者因FGFR3基因突变导致软骨细胞分化受阻，长骨生长受到严重限制。伏索利肽通过模拟C型钠尿肽（CNP）作用，激活NPR-B受体，抑制下游MAPK信号通路的过度活性，从而解除FGFR3突变对骨骺软骨增殖的抑制。临床试验显示，每日皮下注射伏索利肽可以显著增加患儿的年均身高增量，并改善坐高、下肢比例及生活活动能力。这种机制的独特性在于直接作用于骨骺软骨细胞的信号传导，而不是单纯补充激素或生长因子，因此副作用相对可控。

参考资料：https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/vosoritide