伏昔尼布主要治疗哪些肿瘤？其作用机制是什么？

问题解答：

伏昔尼布（Vorasidenib，商品名VORANIGO）是一种口服的小分子抑制剂，主要针对IDH1和IDH2突变驱动的低级别胶质瘤和复发性胶质瘤。IDH1/2基因突变会导致2-羟基戊二酸（2-HG）异常积累，从而改变细胞代谢和表观遗传状态，促进肿瘤发生。伏昔尼布通过选择性抑制突变型IDH酶活性，降低2-HG水平，逆转表观遗传异常，并阻止肿瘤细胞增殖和分化异常。在临床研究中，伏昔尼布在复发性或难治性低级别胶质瘤中显示出较高的疾病控制率，并且对未接受过放化疗的患者具有潜在的延迟疾病进展能力。由于其靶向突变特异性，不影响正常IDH酶活性，因此相比传统化疗，其副作用更可控。

参考资料：https://www.fda.gov/drugs/drug-approvals-and-databases/vorasidenib