米他匹伐(mitapivat)一旦吃了就不能停了吗？

问题解答：

PK缺乏症是终身性疾病，米他匹伐(mitapivat)通常需长期服用以维持疗效。临床数据显示，持续用药12个月以上的患者，血红蛋白水平可稳定提升，溶血复发率降低。但部分患者可能因疗效减弱或不耐受需调整方案。医生会根据定期复查结果（如血常规、PK酶活性）决定是否继续用药。

米他匹伐主要用于治疗成人丙酮酸激酶（PK）缺乏引起的溶血性贫血。PK缺乏会导致红细胞过早破坏，引发贫血及相关症状。通过激活红细胞内的丙酮酸激酶（PK）活性，促进糖酵解和ATP生成，减少红细胞内未成熟代谢产物堆积，从而增强红细胞膜稳定性，降低溶血风险。临床数据显示，患者用药后血红蛋白水平平均提升1-3g/dL，溶血指标（如乳酸脱氢酶、间接胆红素）显著下降，贫血症状（如乏力、心悸）得到改善。

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