依维苏单抗(Evinacumab-dgnb)是如何发挥降脂作用的？

问题解答：

依维苏单抗(Evinacumab-dgnb)是一种全人源单克隆抗体药物，专门用于治疗纯合子型家族性高胆固醇血症(HoFH)这一罕见遗传性疾病。依维苏单抗的作用机制十分独特。它能够特异性地与ANGPTL3蛋白结合并抑制其活性。ANGPTL3正常情况下会抑制脂蛋白脂肪酶和内皮脂肪酶的活性，而这些酶对分解血液中的脂蛋白至关重要。通过阻断ANGPTL3的作用，依维苏单抗可以增强这些脂肪酶的活性，从而促进极低密度脂蛋白(VLDL)和低密度脂蛋白(LDL)的分解代谢，最终达到显著降低LDL-C和其他血脂指标的效果。对于HoFH患者而言，常规降脂治疗效果有限，而依维苏单抗能够显著降低低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)水平，为这类患者提供了新的治疗选择。