卡西默森(Amondys 45)主要用于治疗哪种疾病？

问题解答：

卡西默森（Amondys 45）主要用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD），这是一种遗传性肌肉疾病，主要影响男性儿童。DMD患者因缺乏功能性肌营养不良蛋白而导致肌肉逐渐萎缩和无力。Amondys 45通过外显子跳跃技术，帮助患者跳过突变的45号外显子，从而合成部分功能性肌营养不良蛋白，减缓疾病进展。

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2025-06-16 173

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