玛伐凯泰(mavacamten)被建议用于非梗阻性症状性梗阻性肥厚型心肌病(HCM)患者。MAVERICK-HCM试验(玛伐凯泰用于有症状的非梗阻性肥厚型心肌病成年患者)探索了玛伐凯泰在这部分患者中的安全性和有效性。在这项II期研究中,玛伐凯泰治疗与心肌壁应激标志物(如心肌肌钙蛋白I和N末端B型利钠肽前体)的显著降低有关。然而,该分析的短治疗期和剂量发现性质排除了与安慰剂相比在症状或生活质量方面的临床显著差异的评估。
参考资料:https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK582152/
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