普纳替尼属于第三代酪氨酸激酶抑制剂(TKI)。它初始被研发用于挽救对前线药物耐药的患者,特别对ABL的Thr315Ile突变患者展现出了显著疗效。除了针对ABL激酶,普纳替尼还能抑制其他多种激酶,如FLT3、FGFR、KIT、PDGFR、VEGFR和SRC等。在大型PACE试验中,普纳替尼在治疗多重耐药的慢性粒细胞白血病和费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病方面取得了积极成果,其中主要细胞遗传学缓解发生在60%的患者身上,且有80%的患者达到了长期持久缓解。因其广泛的激酶抑制谱和在临床试验中的表现,普纳替尼成为了治疗耐药白血病患者的重要药物选择。
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